Celowość użycia i podstawy statystyki w badaniach klinicznych

Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych terapii
Celowość użycia i podstawy
statystyki w badaniach klinicznych
Celowość użycia i podstawy statystyki
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych
terapii
 Podstawowe informacje dotyczące testowania hipotezy:
 Hipoteza zerowa i alternatywna
 Wielkość próby
 Błąd systematyczny
 Błędy I i II rodzaju
 Istotność
 Moc
 Przedziały ufności
 Rodzaje schematów badania
2
Co to jest testowanie hipotezy?
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych
terapii
 Hipoteza statystyczna jest założeniem dotyczącym
parametru populacji (mierzalnej cechy populacji).
 Testowanie hipotezy jest to przeprowadzana przez badacza
weryfikacja mająca na celu potwierdzenie lub odrzucenie
hipotezy.
 Testowanie hipotezy polega na ogół na badaniu losowej
próby populacji. Jeśli dane uzyskane z próby nie są spójne
z hipotezą statystyczną, zostaje ona odrzucona.
 Próby powinny być reprezentatywne dla populacji, jednak
testowanie hipotezy na próbach nigdy nie stanowi jej
ostatecznej oceny, a jedynie prowadzi do stwierdzenia,
że istnieje pewne prawdopodobieństwo jej prawdziwości
lub fałszywości.
3
Hipoteza zerowa i alternatywna
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych
terapii
 Hipoteza zerowa (H0) — sformułowana w celu uchwycenia
bieżącej sytuacji. W badaniu klinicznym hipoteza zerowa
może zakładać, że nowy lek nie jest lepszy niż aktualne
leczenie.
 Hipoteza alternatywna (H1) — sformułowana, aby
uchwycić, co ma udowodnić przeprowadzenie badania.
W badaniu klinicznym hipoteza alternatywna może
zakładać, że nowy lek jest lepszy niż aktualne leczenie.
4
Błędy I i II rodzaju
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych
terapii
Hipoteza zerowa
jest prawdziwa
Hipoteza zerowa
jest fałszywa
Odrzucenie
hipotezy zerowej
Błąd I rodzaju
Wynik
Fałszywie dodatnie prawidłowy
Prawdziwie
dodatnie
Niepowodzenie
odrzucenia
hipotezy zerowej
Wynik prawidłowy Błąd II rodzaju
Prawdziwie
Fałszywie
ujemne
ujemne
5
Wielkość próby
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych
terapii
 Wielkość próby to łączna liczba uczestników wymaganych
w danym badaniu. Opiera się na zasadach testowania
hipotezy statystycznej:
1. Wielkość oczekiwanego efektu
2. Zmienność analizowanych danych
3. Żądane prawdopodobieństwo
6
Błąd próby
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych
terapii
 Losowo wybrane próby w badaniu mogą nie być
reprezentatywne dla rzeczywistej populacji.
 Używanie większych prób w badaniu pozwala ograniczyć
powagę błędu próby.
7
Błąd systematyczny
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych
terapii
 Błąd systematyczny jest to zamierzona lub niezamierzona
zmiana w projekcie i/lub przeprowadzeniu badania
klinicznego oraz w analizie i ocenie danych, która może
wpływać na ocenę wyników.
 Przykład błędu systematycznego: podczas badania
pacjentów lekarz przychylniej patrzy na pacjentów
otrzymujących rzeczywisty lek niż na pacjentów
otrzymujących placebo.
8
Poziom istotności
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych
terapii
 Poziom istotności jest prawdopodobieństwem popełnienia
błędu rodzaju I.
 Czynnikami wpływającymi na poziom istotności są:
 Moc testu
 Wielkość próby
9
Moc
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych
terapii
 Prawdopodobieństwo niepopełnienia błędu rodzaju II
jest nazywane „mocą” testu hipotezy.
 Czynniki mogące zwiększać moc:
 Zwiększenie wielkości próby
 Wyższy poziom istotności
10
Przedział ufności
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych
terapii
 „Poziom ufności” to pojęcie używane do wyrażenia stopnia
niepewności skojarzonego ze statystyką próby.
11
Typowe testy hipotez
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych
terapii
 Istnieje kilka rodzajów testów statystycznych,
których można użyć do testowania hipotezy:
 Test Z: służy do testowania hipotezy dotyczącej średniej populacji,
jeśli wariancja populacji jest znana.
 Test T: informuje, czy między dwoma zbiorami danych zachodzi
istotna różnica.
 Test chi-kwadrat: służy do określenia, czy dwie zmienne są
powiązane.
12