Populacje specjalne

European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
Populacje specjalne
Jakie grupy są definiowane jako
populacje specjalne?
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych terapii
 Niektóre grupy w populacji ogólnej mogą wymagać
specjalnego badania podczas rozwoju klinicznego leku:
 osoby w podeszłym wieku
 pacjenci z upośledzonym wydalaniem
 kobiety ciężarne
 kobiety karmiące piersią
 dzieci
 podgrupy etniczne
 Grupy te mogą cechować się unikalnymi stosunkami
ryzyka do korzyści lub mogą wymagać innej dawki bądź
schematu leczenia.
2
Osoby w podeszłym wieku
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych terapii
 Stosowanie leków w tej populacji wymaga szczególnej
ostrożności ze względu na:
 częste występowanie chorób zasadniczych,
 jednoczesne stosowanie innych leków i w konsekwencji ryzyko
interakcji lekowych
3
Osoby w podeszłym wieku
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych terapii
 Nie wszystkie potencjalne różnice mogące występować
w populacji osób w podeszłym wieku można przewidzieć
na podstawie populacji osób, które nie są w podeszłym
wieku. Może to uwzględniać różnice pod względem:
 farmakokinetyki — jak organizm przetwarza lek,
 farmakodynamiki — jak lek wpływa na organizm,
 interakcji między lekiem a istniejącymi chorobami
 interakcji między badanym lekiem a innymi lekami, które pacjent
może przyjmować
 odpowiedzi klinicznej — wpływu leku na chorobę
4
Pacjenci z upośledzonym
wydalaniem
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych terapii
 Osoby mające trudności z usuwaniem leku z swego
organizmu ze względu na problemy z nerkami lub
wątrobą.
 W celu obserwowania działania leku u tych pacjentów
wymagane są określone badania farmakokinetyczne.
 Badania te powinny obejmować pacjentów w podeszłym
wieku lub pacjentów młodszych z upośledzonym
wydalaniem.
5
Kobiety ciężarne
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych terapii
 Ogólnie kobiety ciężarne powinny być wykluczone
z badań klinicznych, jeżeli lek nie jest przeznaczony do
stosowania w trakcie ciąży.
 Jeżeli kobieta zajdzie w ciążę podczas otrzymywania
leku, zwykle leczenie należy przerwać (jeżeli można to
zrobić bezpiecznie).
6
Kobiety ciężarne
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych terapii
 Zanim do badań klinicznych zostaną włączone kobiety
ciężarne, szczególną uwagę należy zwrócić na badania
toksyczności reprodukcyjnej.
 W przypadku badań klinicznych obejmujących kobiety
ciężarne, z uwagi na to, że lek jest przeznaczony do
stosowania w trakcie ciąży, bardzo ważne jest
monitorowanie:
 ciąży,
 płodu oraz
 dziecka
7
Kobiety karmiące piersią
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych terapii
 W niektórych przypadkach lek (lub jego metabolity)
będzie wydzielany do kobiecego mleka i należy to
zbadać.
 Gdy w badaniach klinicznych biorą udział kobiety
karmiące piersią, ich dzieci powinny być monitorowane
pod kątem działania leku.
8
Dzieci (pediatria)
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych terapii
 Dzieci stanowią szczególnie wrażliwą populację, toteż
badania kliniczne z ich udziałem powinny być
prowadzone w warunkach zapewniających najlepszą
możliwą ochronę każdej grupy wiekowej.
 Kategorie wiekowe są definiowane w następujący
sposób:
 niemowlęta urodzone jako wcześniaki (urodzone przed 37
tygodniem ciąży)
 niemowlęta urodzone w terminie (0 do 27 dni)
 niemowlęta i małe dzieci (28 dni do 23 miesięcy)
 dzieci (2 do 11 lat)
 nastolatki (12 do 16/18 lat zależnie od regionu)
9
Dzieci (pediatria)
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych terapii
 Przed włączeniem dzieci do badań klinicznych powinny
być dostępne i ocenione dane dotyczące
bezpieczeństwa z badań dorosłych.
 Zazwyczaj właściwe jest rozpoczęcie badań od
starszych dzieci przed rozszerzeniem badania na dzieci
młodsze, a następnie niemowlęta.
 Organizacja opracowująca lek powinna wcześniej
przedłożyć obowiązkowy plan badania pediatrycznego
(ang. paediatric investigation plan, PIP) w celu
upewnienia się, że lek można odpowiednio
opracowywać do stosowania u dzieci.
10
Grupy etniczne/regiony
Europejska Akademia Pacjentów
w obszarze innowacyjnych terapii
 Różnice pod względem czynników etnicznych mogą wpływać
na skuteczność lub bezpieczeństwo leku w populacji.
 Może być wymagane wygenerowanie ograniczonej ilości
danych klinicznych w „badaniach pomostowych”. Zrozumienie
właściwości leku pozwoli określić, jakiego rodzaju badania
pomostowe są konieczne w podgrupach etnicznych lub
różnych regionach.
 Farmakokinetykę, farmakodynamikę i działania terapeutyczne
mogą pogarszać czynniki etniczne.
 Rodzaj leku, jego wskazania oraz wiek i/lub płeć pacjenta
mogą wpływać na to, w jaki sposób czynniki etniczne
zmieniają działanie leku.
11