Informacje na temat wstępnych kryteriów rekrutacji

Informacje na temat wstępnych kryteriów rekrutacji pacjentów
z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1
do badania klinicznego
„Terapia komórkowa cukrzycy typu 1
w oparciu o namnożone sztucznie limfocyty regulatorowe
CD4+CD25+CD127- oraz przeciwciało anty-CD20 - badanie randomizowane”
prowadzonego w Gdańskim Uniwersytecie Medycznym
Terapia immunologiczna z użyciem limfocytów T-regulatorowych oraz przeciwciała monoklonalnego anty-CD20 (rytuksymab) ma za zadanie hamowanie procesu autoimmunologicznego
i tym samym spowolnienie rozwoju cukrzycy typu 1 poprzez wydłużenie okresu insulinosekrecji
i remisji cukrzycy. Terapia ta łagodzi i spowalnia naturalny przebieg cukrzycy typu 1.
Wstępne kryteria, na podstawie których pacjent może zostać poddany badaniom kwalifikacyjnym w Klinice Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii w Gdańsku:
–
wiek 8–16 lat;
–
polskie obywatelstwo i stała opieka diabetologiczna na terenie Polski;
–
masa ciała > 30 kg oraz BMI między 25 a 75 percentylem według kalkulatora OLAF;
–
wczesna faza cukrzycy typu 1 – pierwsze 3 miesiące trwania choroby lub 8 miesięcy trwania
cukrzycy, jeśli pacjent otrzymuje insulinę w dawce poniżej 0,3j./kg masy ciała/dobę;
–
poziom C-peptydu na czczo przy rozpoznaniu cukrzycy > 0,7 ng/ml przy glikemii nie wyższej
niż 130 mg/dl i utrzymujący się co najmniej na takim poziomie do czasu kwalifikacji;
–
dodatnie miano autoprzeciwciał potwierdzających destrukcję komórek beta trzustki (anty-GAD – przeciw dekarboksylazie kwasu glutaminowego, ICA – przeciwwyspowe, IAA –
przeciwinsulinowe) – wysokie miano jednego z przeciwciał (≥ 4-krotność normy, nie dotyczy
ICA) lub niskie miana dwóch lub trzech przeciwciał (2–4-krotność normy);
–
całkowite zapotrzebowanie na insulinę < 0,5 j./ kg masy ciała/ dobę oraz brak tendencji do
zwiększania się zapotrzebowania w kolejnych tygodniach terapii insulinowej;
–
nieprzyjmowanie na stałe innych leków poza insuliną (nie dotyczy witaminy D);
–
brak chorób współistniejących oraz przebytych w szczególności: zaburzeń układu
krwiotwórczego (niedokrwistość, limfopenia, neutropenia, małopłytkowość), nowotworów,
zakrzepicy, nadciśnienia tętniczego, makroalbuminurii, retinopatii, niedoboru IgA,
układowych zakażeń grzybiczych, aktywnego zakażenia wirusem EBV, przebytego lub
aktywnego zakażenia wirusem HIV, HCV, HBV, prątkiem gruźlicy, krętkiem kiły;
–
odbycie szczepień zgodnie z kalendarzem Programu Szczepień Ochronnych;
–
zdolność pacjenta oraz rodziców lub opiekunów dziecka do leczenia cukrzycy zgodnie
z przyjętymi standardami Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego w zakresie samokontroli cukrzycy oraz stosowanej insulinoterapii;
–
brak trudności przy pobieraniu krwi żylnej.
Terapia może być zastosowana wyłącznie u pacjentów chętnych do współpracy, którzy są
wystarczająco dobrze wyedukowani w zakresie samokontroli cukrzycy oraz nie mają
współistniejących zaburzeń sfery emocjonalnej i psychicznej (np. zaburzeń depresyjnych, zaburzeń
odżywiania, nałogów).
Kontakt:
Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii UCK w Gdańsku
dr n. med. Matylda Hennig – e-mail: [email protected]
lek. Magdalena Żalińska – e-mail: [email protected]
Oddział Diabetologii Dziecięcej – tel. 58 349 2815, 58 349 2890
Przed podjęciem kontaktu proszę przygotować dokumentację medyczną z okresu rozpoznania
cukrzycy i zapoznać się z wynikami badań, w szczególności wymienionych w powyższych kryteriach.
Uwaga! Terapia finansowana jest z grantu naukowego STRATEGMED u pacjentów
spełniających kryteria włączenia do badania TregVac.
prof. dr hab. med. Małgorzata Myśliwiec
e-mail: [email protected]
tel. 58 349 28 98