Mgr Olga Krupińska RAK WĄTROBOWOKOMÓRKOWY (HCC) W POLSCE – EPIDEMIOLOGIA, DIAGNOSTYKA, REALNE MOŻLIWOSCI TERAPEUTYCZNE Streszczenie Wstęp Rak wątrobowo komórkowy (HCC) występuje globalnie. Jest piątym, co do częstości występowania na świecie nowotworem złośliwym, a jako przyczyna zgonu, spośród nowotworów, zajmuje trzecie miejsce. Największe natężenie choroby dotyczy krajów subsaharyjskich oraz azjatyckich, a i w krajach zachodnich (USA, Europa, Australia), szczególnie w rejonie Morza Śródziemnego, a także i w Polsce nie jest rzadkością. Głównym czynnikiem etiologicznym jest pozapalna marskość wątroby. Częstość zachorowań w całym świecie stale rośnie i towarzyszy jej wzrost umieralności. W związku z tym światowe gremia hepatologów od wielu lat działają na rzecz poprawy istniejącej sytuacji. W efekcie powstały światowe rekomendacje postępowania z chorymi na raka wątroby. Dotyczą one wielu aspektów organizacyjnych oraz medycznych, w tym: profilaktyki HCC, diagnostyki i rozpoznania, klasyfikacji chorych pod względem zaawansowania guza oraz wydolności marskiej wątroby oraz kwalifikacji do transplantacji (LTx), resekcji wątroby, termoablacji (RFA) lub chemoembolizacji (TACE) guza czy też leczenia paliatywnego onkologicznego. Teza i cel badania Znając ograniczenia polskiej służby zdrowia wysunęłam tezę o nieefektywności, zarówno medycznej jak i ekonomicznej, opieki nad chorymi z HCC w kraju. Celem ogólnym pracy jest przybliżenie informacji o postępowaniu oraz kosztach leczenia raka wątrobowokomórkowego w Polsce i na świecie. Cele szczegółowe obejmują: - weryfikację polskich danych epidemiologicznych, -ocenę organizacji opieki zdrowotnej nad chorymi z HCC w kontekście stosowania, w codziennej praktyce, światowych rekomendacji, - krytyczną przegląd światowego piśmiennictwa dotyczącego kosztów oraz efektywności ekonomicznej (cost effeciveness) profilaktyki oraz stosowania różnych metod terapeutycznych oraz - próbę określenia dostępnych wskaźników ekonomicznych i sposobów wykorzystania środków finansowych przeznaczonych na leczenie chorych na HCC w Polsce. Metodyka badań Zastosowana przeze mnie metodyka badań jest bardzo różnorodna. Obejmuje: - analizę dostępnego piśmiennictwa oraz ankiety przeprowadzonej przez Polskie Towarzystwo Hepatologiczne, analizę danych epidemiologicznych Centrum Onkologii (CO) i Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ) i Poltransplantu (za lata 2006-2013), - pogłębiony wywiad indywidualny (ang. individual in-depth interview - IDI), który przeprowadziłam z trzema naukowcami, tytularnymi profesorami polskich uniwersytetów medycznych, specjalistami hepatologii, onkologii oraz chirurgii, zajmującymi się od wielu lat problematyką HCC, - przeprowadzenie systematycznego przeglądu artykułów z baz PubMed/MEDLINE i Cohrane poświęconych aspektom ekonomicznym dotyczącym HCC, które zostały opublikowane od 2010 roku. Uzyskane wyniki porównywałam z analogicznymi wynikami polskimi. - analizę: danych ekonomicznych NFZ (za lata 2008-2013), z podziałem na lata oraz województwa, w tym wycen procedur diagnostyczno-leczniczych mających zastosowanie u chorych na HCC, z uwzględnieniem leczenia zabiegowego, LTx, chemioterapii, terapii Sorafenibem i leczenia w hospicjach. Porównywałam procedur ponoszonych przez szpital z ustaloną średnie realne koszty niektórych przez NFZ ich refundacją. -Próbując ocenić racjonalność ponoszonych przez NFZ wydatków na leczenie HCC w Polsce, na podstawie rekomendacji stworzyłam algorytm uwzględniający zasady postępowania z chorymi na raka i na podstawie wycen poszczególnych procedur dokonałam wyliczeń realnych kosztów leczenia hipotetycznego chorego z HCC z uwzględnieniem różnych metod leczenia. Wyniki Liczba nowych przypadków HCC w latach: 2008, 2009,2010,2011,2012,2013 wynosiła odpowiednio: 1174, 1262, 1328, 1453, 1635, 1851. Dane epidemiologiczne NFZ i CO nie pokrywają się. Liczba zachorowań, podawana przez NFZ jest wyższa niż w danych CO. Większy jest również współczynnik zapadalności. Współczynniki umieralności we wszystkich analizowanych latach są wyższe od współczynników zapadalności. Współczynniki zapadalności są większe u mężczyzn niż u kobiet; największy w przedziale wieku 75-79 lat. Około 70% przypadków HCC wywołanych jest przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C (WZWC). Światowe rekomendacje postępowania w HCC nie są w Polsce przestrzegane szczególnie w zakresie profilaktyk, diagnostyki i kwalifikacji do leczenia. Na zachodzie od wielu lat publikowane są wyniki badań nad efektywnością ekonomiczną poszczególnych procedur związanych z leczeniem HCC. W Polsce takich opracowań brak. Za efektywnie ekonomicznie uważa się: badania przesiewowe, resekcję wątroby, RFA i TACE oraz terapię Sorafenibem w zmodyfikowanych, mniejszych dawkach. LTx pomimo najwyższej skuteczności przez niektórych autorów uznawane jest za nieefektywne ekonomicznie. Średnie roczne koszty leczenia 1 chorego z HCC w Kanadzie, Australii, Brazylii, Tajwanie, Japonii i w krajach Europy zachodniej wynoszą 19 470USD a średni koszt LTx146 960USD. Koszt RFA wynosi 5000-12 000USD, a TACE-6000-8000USD. W Polsce nakłady NFZ w latach: 2008, 2011,2013 wynosiły 4 656951PLN, 10 951293PLN i odpowiednio 14 929681PLN. Średni koszt leczenia 1 chorego finansowany przez NFZ w roku 2013 wyniósł 8 556PLN. Średnie koszty na 1 chorego były zróżnicowane w zależności od województwa i wahały się pomiędzy od 4991PLN do 17 151PLN. Nakłady budżetu państwa na LTx wyniosły: 2 936908PLN, 6 300000PLN i 13 275000PLN. Średnie nakłady NFZ na 1 chorego na: leczenie zabiegowe, terapię Sorafenibem i /lub chemioterapię oraz leczenie w hospicjum w roku 2008 wynosiły: 4878PLN, 7915PLN, 2020PLN. W roku 20123 wynosiły one odpowiednio: 10 676PLN, 30 104PLN i 2700PLN. Udział wymienionych kosztów w całkowitych nakładach NFZ na leczenie wynosił w roku 2008: około 50%, a w roku 2013- około 81%. W roku 2008 odsetek chorych leczonych zabiegowo, onkologicznie oraz w hospicjach wynosił 46%, a w roku 2013 -59%. Resekcja wątroby, RFA i TACE wycenione są przez NFZ na kwotę: 8320PLN, a wycena LTx wynosi 225 000 PLN. Porównując koszty leczenia HCC w Polsce i krajach zachodnich, po uwzględnieniu różnic w statusie ekonomicznych (przyjęłam dwukrotną różnicę w PKB na 1 mieszkańca) i przeliczeniu na PLN nakłady na procedury w kraju są o 50%-100% niższe. Wnioski 1.Występowanie raka wątrobowokomórkowego w Polsce jest na średnim europejskim poziomie i podobnie jak i w innych krajach z roku na rok rośnie. Poziom zapadalność na HCC jest niedoszacowany . Spowodowane jest to niedoskonałością systemu zbierania danych epidemiologicznych. Grupę największego ryzyka stanowią mężczyźni po 50 roku życia chorzy na marskość wątroby w przebiegu zakażenia WZW C 2.Organizacja opieki zdrowotnej nad chorymi jest niedoskonała. Światowe rekomendacje postępowania w HCC w codziennej praktyce Polsce nie są stosowane, zarówno przez lekarzy jak i decydentów. Dotyczy to w szczególności: braku badań przesiewowych, nieodpowiednio przeprowadzanej diagnostyki obrazowej oraz nieprawidłowości w kwalifikacji do terapii Sorafenibem. Skutkuje to opóźnieniem rozpoznania, co w konsekwencji wpływa na znaczną liczbę zaawansowanych, nie kwalifikujących się do leczenia przypadków. Co prawda istnieje kilka wyspecjalizowanych w leczeniu chorych z HCC ośrodków, ale ich liczba z pewnością jest za mała. 3.W krajach rozwiniętych z obowiązującymi od wielu lat rekomendacjami z leczenie chorych z HCC odbywa się zgodnie uwzględnieniem efektywności ekonomiczne alternatywnych metod diagnostyczno-leczniczych. Przy ustalonych zasadach kwalifikacji chorych, za efektywne ekonomicznie uznaje się badania przesiewowe, resekcje wątroby, RFA i TACE. Trwają dyskusje nad efektywnością ekonomiczną, najskuteczniejszej metody leczenia HCC jaką jest transplantacja wątroby oraz paliatywnej terapii Sorefenibem. 4.W odróżnieniu od krajów zachodnich, świadomość kosztów leczenia w polskim środowisku medycznym jest znikoma. Wycena procedur leczniczych jest zbyt niska, nie adekwatna do potrzeb. Ponadto dystrybucja środków, pomimo wzrostu nakładów, jest wadliwa, prze co efektywność wydatkowanych pieniędzy jest niska. W wyniku tego możliwości terapii chorych na raka wątrobowokomórkowego są ograniczone.