Agencja Oceny Technologii Medycznych

Modele agencji HTA –
AOTM na tle wiodących ośrodków
oceny technologii medycznych
w Europie i na świecie
Wojciech Matusewicz
Agencja Oceny Technologii Medycznych
Katowice, 16 maja 2012 r.
Plan prezentacji
►
Rola i cel funkcjonowania Agencji HTA
► Początki Agencji HTA
► Agencje HTA obecnie
► Modele Agencji HTA
► Assessment i appraisal
► QALY i próg opłacalności
► Proces podejmowania decyzji refundacyjnych
w Polsce
► AOTM – podstawy prawne, rola i zadania
► Analiza ekonomiczna
► Rekomendacje AOTM
Rola i cel funkcjonowania Agencji HTA
• Wspomaganie
decydentów
w
procesie
podejmowania decyzji poprzez odpowiedź na pytania
czy:
• Terapia powinna być finansowana ze środków publicznych?
• Którzy pacjenci kwalifikują się doi danej terapii?
• Jak długo leczenie powinno być kontynuowane?
• Zapewnienie dostępu do wysokiej jakości informacji,
(opartych o badania naukowe!)
o bezpieczeństwie
i skuteczności ocenianych terapii;
• Ocenę konsekwencji finansowania technologii
medycznych w krótkim i długim horyzoncie czasu.
Początki Agencji HTA
• USA - pierwsza „Agencja” HTA - Congressional
Office of Technology Assessment (1972- 1995);
• Zadaniem OTA było dostarczanie wiarygodnych
analiz dla nowych technologii medycznych.
• Europa:
– 1987 - SBU (Swedish Council on Technology Assessment in
Health Care) w Szwecji;
– 1999 – NICE (National Institute for Health and Clinical
Excellence)
w UK;
– 2004 – IQWiG (Institute for Quality and Efficiency in Health
Care), Niemcy;
– 2005 – AOTM, Polska.
Agencje HTA obecnie
• INAHTA - międzynarodowa organizacją non-profit
zrzesza 54 Agencje rządowe z 26 krajów, w tym z
Ameryki
Północnej
i Łacińskiej, Europy, Australii, Nowej Zelandii;
• W Europie jest obecnie ok. 40 Agencji HTA (np.
Hiszpania – 6, Dania- 4) ;
• Różne typy agencji:
– Krajowe, regionalne,
– związane z uczelniami wyższym i instytucjami naukowobadawczymi,
– zależne od rządu bądź samodzielne .
Agencje HTA w Europie
6
Źródło: The EUnetHTA HANDBOOK ON HTA CAPACITY BUILDING, OCTOBER 2008
Modele Agencji HTA
• Na świecie funkcjonują Agencje o różnym charakterze:
• Model „lekki” - ocena jakości analiz dołączanych do
wniosków o finansowanie technologii medycznych ze
środków publicznych;
• Model „ciężki” - opracowywanie kompletnych analiz
własnymi siłami;
• Model „mieszany”.
7
Model „lekki”
• Podstawowa funkcja - ocena jakości (w tym
wiarygodności,
obiektywności,
zgodności
ze
standardami/wytycznymi)
analiz
dołączanych
do
wniosków o finansowanie technologii medycznych ze
środków publicznych;
• Tworzenie wytycznych i standardów postępowania;
• Agencja lekka jest „tańsza” i „wydajniejsza” (koszty
przygotowania analiz ponoszą wnioskodawcy);
• Przykłady:
agencje
australijskie,
holenderska,
kanadyjska CCOHTA, czy szwajcarska BSV.
8
Model „ciężki”
• Funkcjonują w krajach bardzo bogatych;
• Opracowywanie kompletnych analiz własnymi silami;
• Wymagają dużego nakładu środków publicznych
(prowadzenie badań i analiz, zatrudnienie dużej kadry);
• Przykłady: brytyjski NICE, francuska HAS, szwedzka
SBU.
• Polski AOTM reprezentuje model „mieszany”.
9
Assessment i Appraisal
Międzynarodowe
standardy
procesu
wyróżniają dwa odrębne procesy:
HTA
• Assessment - ocena analityczna;
• Proces naukowy oparty na: systematycznie
zebranych, wiarygodnych, najlepszych dostępnych
dowodach naukowych;
• W Polsce - weryfikacji wiarygodności analiz
przedstawionych przez wnioskodawców i ich
zgodności
z wytycznymi;
• Ocena obiektywna na podstawie odnalezionych
dowodów naukowych.
Assessment i Appraisal
•
•
•
•
Appraisal - ocena (interpretacja) wartościująca;
Dokonywana niezależnie od „assessment”;
Wartościowanie wniosków naukowych (z „assessment”);
Poza dowodami naukowymi bierze również pod uwagę:
– priorytety zdrowotne, skutki następstw choroby,
– znaczenie dla zdrowia obywateli,
– preferencje społeczne obywateli/pacjentów,
– Aspekty etyczne (leczenie bólu, leki sieroce, opieka
paliatywna),
• „Appraisal” realizowane przez decydentów i ciała
doradcze
(w Polsce – Rada Przejrzystosci, Prezes AOTM, Komisja
ekonomiczna, Minister Zdrowia).
Proces podejmowania decyzji refundacyjnych
w Polsce
m.in
•Firmy farmaceutyczne
•Konsultanci Krajowi
•Prezes NFZ
zlecenie
Wniosek
refundacyjny
Finansowanie ze środków
publicznych
rekomendacja
Decyzja refundacyjna
Agencja Oceny Technologii Medycznych
• Utworzona w 2005 roku na podstawie zarządzenia MZ,
jako ciało opiniodawczo-doradcze
dla
Ministra
Zdrowia;
• Od 2009 r. Agencja posiadającą osobowość prawną;
• Model „mieszany” (ocenia i przygotowuje raporty);
• Organem Agencji jest Prezes Agencji
– powoływany przez Ministra Zdrowia (5 letnia kadencja)
• Zatrudnia – 60 osób;
• Budżet– 2,45 mln € rocznie;
• Od 2009 r. - nowe źródło finansowania: producenci wraz
z aplikacją o ocenę dokumentacji dot. refundacji są
zobowiązani do opłaty 88 437 PLN (22 100 € ).
AOTM - Rola i zadania
• Opracowywanie dla Ministra Zdrowia rekomendacji
dotyczących (wszystkich!) technologii medycznych
finansowanych ze środków publicznych:
 Leki;
 Technologie nielekowe
diagnostyczne );
 Programy profilaktyczne.
(wyroby
medyczne,
procedury
• Ostateczna decyzja podejmowana jest przez
Ministra Zdrowia;
– W praktyce decyzja MZ nie zawsze musi być zgodna z
rekomendacją AOTM (pozytywna rekomendacja nie oznacza, że
świadczenie będzie finansowane).
Wytyczne oceny technologii
medycznych AOTM – almanach HTA w
Polsce
Celem wytycznych jest wskazanie zasad i podstawowych
metod przeprowadzania ocen technologii medycznych,
zapewniających wysoką jakość analiz i wiarygodność
ich wyników.
Pełna ocena technologii medycznej składa się z analiz:
• klinicznej,
• ekonomicznej,
• wpływu na system ochrony zdrowia.
AOTM i Rada Przejrzystości
Rekomendacje, stanowiska i opinie wydawane przez
AOTM (RP i Prezesa) opierają się przede wszystkim
na dowodach naukowych!
• Proces ustawowy, sformalizowany;
• Przejrzysty (publikacja stanowisk, rekomendacji, opinii);
• Rada Przejrzystości organem ponadpolitycznym (20
członków):
– Pełni funkcję opiniodawczo-doradczą dla Prezesa AOTM;
– Stanowiska czy, w jakim stopniu i w jakiej formie finansować
ze środków publicznych
świadczenie opieki zdrowotnej,
podejmowane są na podstawie:
• raportów HTA,
• analiz weryfikacyjnych,
• opinii ekspertów, konsultantów krajowych i Prezesa NFZ,
• Dyskusji.
16
Sposób działania Rady Przejrzystości
(art. 31s ust. 17 ust. o świadczeniach)
Przed każdym posiedzeniem spośród członków Rady Przejrzystości
w drodze losowania wyłaniany jest 10-osobowy Zespół. W jego
skład wchodzi:

prowadzący posiedzenie (przewodniczący lub wiceprzewodniczący),

1 przedstawiciel Narodowego Funduszu Zdrowia,

1 przedstawiciel Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów
Medycznych i Produktów Biobójczych,

1 przedstawiciel Rzecznika Praw Pacjenta,

6 innych członków Rady (eksperci medycyny lub nauk pokrewnych co
najmniej ze stopniem doktora, przedstawiciele ministra właściwego ds.
zdrowia).
Losowanie odbywa się zgodnie z Zarządzeniem Prezesa Agencji nr
4/2012 z dnia 13.02.2012
17
Sposób działania Rady Przejrzystości –
stanowiska z art. 31c i 31h ust. o świadcz.
Podstawą zakwalifikowania świadczenia opieki zdrowotnej
jako świadczenia gwarantowanego [...] jest jego ocena
uwzględniająca następujące kryteria (art. 31a ust. 1):
1) wpływ na poprawę zdrowia obywateli,
2) skutki choroby lub stanu zdrowia (przedwczesny zgon, niezdolność do
samodzielnej egzystencji, niezdolność do pracy, przewlekłe cierpienie,
obniżenie jakości życia),
3) znaczenie dla zdrowia obywateli (ratowanie życia i uzyskanie pełnego
wyzdrowienia, ratowanie życia i uzyskanie poprawy stanu zdrowia,
zapobieganie przedwczesnemu zgonowi, poprawa jakości życia bez
istotnego wpływu na jego długość),
4) skuteczność kliniczna i bezpieczeństwo;
5) stosunek uzyskiwanych korzyści zdrowotnych do ryzyka zdrowotnego;
6) stosunek kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych;
7) skutki finansowe dla systemu ochrony zdrowia, w tym dla podmiotów
zobowiązanych do finansowania świadczeń opieki zdrowotnej ze środków
publicznych.
Sposób działania Rady Przejrzystości –
stanowiska (art. 31s ust. 19 ust. o świadcz.)
 Stanowisko Rady Przejrzystości, o którym mowa w art. 35 ust. 1 p. 2
ustawy o refundacji, zawiera:
– rozstrzygnięcie, czy lek, śsspż lub wyrób medyczny powinien być
finansowany ze środków publicznych;
– określenie szczegółowych warunków objęcia refundacją leku, śsspż lub
wyrobu medycznego w zakresie:
• wskazań, w których lek, śsspż lub wyrób medyczny ma być objęty
refundacją,
• sugerowanego poziomu odpłatności (bezpłatnie, ryczałt, 50%, 30%)
• sugestie co do włączenia do istniejącej lub utworzenia nowej grupy
limitowej,
• uwagi i propozycje do opisu programu lekowego, jeżeli dotyczy,
• propozycje instrumentów podziału ryzyka (art. 11 ust. 5 ust. o
refundacji),
– uzasadnienie
19
Rekomendacja Prezesa Agencji (art. 35
ust. 7 ust. o refundacji)
Uzasadnienie w rekomendacji Prezesa zawiera:
a) wskazanie dowodów naukowych, w tym dotyczących skuteczności
klinicznej i praktycznej, bezpieczeństwa, stosunku kosztów do
uzyskiwanych efektów zdrowotnych leków dotychczas refundowanych w
porównaniu z wnioskowanym, relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka
stosowania,
b) wskazanie alternatywnej technologii oraz jej efektywności klinicznej i
bezpieczeństwa,
c) omówienie wpływu na wydatki [płatnika = NFZ],
d) omówienie rekomendacji klinicznych oraz dotyczących finansowania ze
środków publicznych […] w innych krajach,
e) wskazanie wartości progowej ceny zbytu netto, przy której stosunek
kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych [ICER] nie jest większy od
[3xPKB/capita], a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu
– kosztu uzyskania dodatkowego roku życia,
f) wskazanie [max. ceny, przy której koszt leku nie przekracza kosztów
technologii dotychczas finansowanych]
20
Co składa się na „przejrzystość”?
• Działanie wg zasad minimalizujących konflikt interesów:
np. losowanie Zespołu, relacjonowanie potencjalnych
konfliktów interesów
• Publikowanie stanowisk/opinii, protokołów
ale też
• Przejrzyste uzasadnianie decyzji przy użyciu
konkretnych argumentów
• Działanie zgodne z uznaną międzynarodowo
i aprobowaną przez strony zaangażowane w procesy
podejmowania decyzji refundacyjnych metodologią
oceny technologii medycznych
Sposób działania Rady Przejrzystości –
stanowiska
Postępowanie proponowane wobec zapisów art. 31s ust. 19 ust. o
świadczeniach:
• Każdy z członków Rady przygotowuje pisemną opinię odnoszącą
się do każdego z elementów stanowiska
• Członek Rady prowadzący temat zapoznaje się szczegółowo z
analizami i przygotowuje projekt stanowiska Rady (zawierający
wszystkie ustawowo wskazane elementy stanowiska), który
zostanie poddany głosowaniu na posiedzeniu
• Stanowisko wymaga uzasadnienia (zgodnie z zasadą
przejrzystości); pożądane są ścisłe i spójne dane analityczne,
w tym składające się na uzasadnienie rekomendacji Prezesa
• Obecnie: konieczność wydawania „uzupełnień do uzasadnienia”
22
Miejsce oceny technologii medycznych
Zaspokojenie potrzeb
zdrowotnych w danym
systemie
Potrzeby zdrowotne
(obywateli, pacjentów
szpitala, ubezpieczonych)
Budżet
Maksymalizacja społecznego
efektu zdrowotnego
Koszt oportunistyczny
Technologie o udowodnionej efektywności klinicznej
HTA
Koszty
Konieczność zapewnienia
sprawiedliwego dostępu
Technologie o
udowodnionej
efektywności kosztowej
Zakres oceny technologii medycznych
Po dokonaniu gruntownej selekcji doniesień naukowych:
– analiza kliniczna – (PICO) porównywanie skuteczności i
bezpieczeństwa
ocenianej
interwencji
z
wynikami
opcjonalnych sposobów
postępowania stosowanych w
populacji docelowej; wyniki zdrowotne ocenianej technologii
medycznej;
– analiza ekonomiczna (CEA, CUA, CMA) - zestawienie
ocenianej technologii z odpowiednim komparatorem pod
względem
kosztów
i konsekwencji zdrowotnych, ocena zużycia zasobów
koniecznych dla uzyskania efektu klinicznego; odniesienie do
stanu niepewności (analiza wrażliwości);
– analiza wpływu na system ochrony zdrowia - analiza
wpływu na budżet oraz ocena konsekwencji organizacyjnych
dla systemu ochrony zdrowia; tu również implikacje etyczne i
społeczne;
– + analiza racjonalizacyjna ?
24
Czym JEST analiza ekonomiczna?
Analiza ekonomiczna jest analizą porównawczą alternatywnych sposobów
postępowania pod względem zarówno kosztów, jak i konsekwencji
(Drummond, 2003)
Cel oceny ekonomicznej:
Uzyskanie jak największych korzyści zdrowotnych, w ramach
ograniczonego budżetu.
Pełna analiza ekonomiczna…
 Porównuje zarówno koszty, jak i konsekwencje (wyniki zdrowotne)
alternatywnych sposobów postępowania
 Jest analizą porównawczą – ma umożliwić dokonanie wyboru między
alternatywnymi sposobami postępowania
Czy produkt wniesie dodatkową korzyść
zdrowotną? [analiza kliniczna]
Czy koszt uzyskania dodatkowej korzyści
jest akceptowalny? [analiza ekonomiczna]
Czy nas na to stać? [analiza wpł. na budżet]
REKOMENDACJA REFUNDACYJNA
Analiza ekonomiczna
A
L
T
E
R
N
A
T
Y
W
A
Nowy lek?
LEK A
(interwencja oceniana)
Wyniki zdrowotne stosowania
leku A
Np.:
 czas przeżycia (LY)
 liczba zaostrzeń
 obniżenie ciśnienia krwi
 liczba lat życia
skorygowanych o jakość
(QALY)
Koszty stosowania leku A
Np.:
 refundacja ceny leku
 koszty podania
 koszty wizyt ambulatoryjnych
 koszty hospitalizacji
 koszty leczenia działań
niepożądanych
To, co zwykle?
LEK B
(„komparator”)
Analogicznie:
Wyniki zdrowotne i koszty
stosowania leku B
Inkrementalny współczynnik
efektywności kosztów (ICER)
Ile kosztuje uzyskanie jednostki dodatkowego efektu zdrowotnego?
Wynik analizy ekonomicznej:
Inkrementalny współczynnik efektywności kosztów
(ang. Incremental Cost-Effectiveness Ratio)
Koszt uzyskania jednostki dodatkowego efektu zdrowotnego,
w wyniku zastąpienia leczenia standardowego (komparatora)
nowym (ocenianym) lekiem
ICER obliczamy
dzieląc różnicę kosztów przez różnicę efektów zdrowotnych
porównywanych interwencji
Współczynniki efektywności kosztów ICER i CER
koszt leczenia ocenianym lekiem – koszt leczenia komparatorem
ICER = efekt leczenia ocenianym lekiem – efekt leczenia komparatorem
Lek A
(oceniany)
Lek B
(komparator)
Koszt
[tys. zł]
Efekt
zdrowotny
[LY]
400
5
300
3
Różnica
kosztów
[tys. zł]
Różnica
efektów
[LYG]
ICER
[tys. zł/LYG]
400–300
=100
5–3
=2
100/2
=50
LY – life years (lata życia); LYG – life years gained (zyskane lata życia)
Można oszacować również wartości współczynników nieinkrementalnych:
Lek A
(oceniany)
Lek B
(komparator)
Koszt
[tys. zł]
Efekt
zdrowotny
[LY]
CER
[tys. zł/LY]
400
5
400/5=80
300
3
300/3=100
Koszt uzyskania
dodatkowej jednostki
efektu
Koszt uzyskania
jednostki efektu
Jednostki wyniku zdrowotnego
w analizach ekonomicznych
JEDNOSTKA WYNIKU ZDROWOTNEGO
Jednostka naturalna, np.:
 uniknięcie zawału,
 uniknięcie zaostrzenia astmy,
 obniżenie stężenia cholesterolu o 1 mmol/l
 zyskany rok życia (LY)
Zyskany rok życia skorygowany o jakość
(QALY)
Dowolna;
interwencje uznane za klinicznie równoważne
(porównanie kosztów)
TYP ANALIZY
analiza efektywności kosztów
(CEA – cost-effectiveness analysis)
Wynik: ICER
analiza użyteczności kosztów*
(CUA – cost-utility analysis)
Wynik: ICUR*
analiza minimalizacji kosztów
(CMA – cost-minimisation analysis)
Wynik: różnica kosztów
* - rozróżnienie pomiędzy CEA a CUA i pomiędzy ICER a ICUR nie zawsze stosowane
Miary wyniku w ustawie o refundacji:
QALY, a jeżeli oszacowanie QALY nie jest możliwe – LY
Próg opłacalności
Próg opłacalności wg ustawy o refundacji:
3 x PKB per capita [obecnie 99 543 zł]
Nowa interwencja jest „opłacalna”, jeżeli:
 jest skuteczniejsza i tańsza od refundowanego komparatora
(„dominacja”),
 Jest lepsza i droższa, a koszt uzyskania dodatkowego (QA)LY
przy jej zastosowaniu zamiast refundowanego komparatora
nie przekracza progu opłacalności,
 jest równie skuteczna jak refundowany komparator i tańsza
(ujemna różnica kosztów jako wynik CMA),
 ??? Nieznacznie gorsza ale dużo tańsza od refundowanego
komparatora ??? (brak ustalonego progu w polskim prawie)
„Opłacalność” nie oznacza, że refundacja ma przynieść zysk (pieniężny),
oszczędności albo, że ma się zwrócić, w przeliczeniu na pieniądze.
Cena progowa
„Standardowa” cena progowa
Maksymalna cena zbytu netto, przy której stosowanie ocenianej technologii jest
„opłacalne” (cena, przy której ICER* jest równy 3xPKB per capita)
* - dla QALY lub LY
160,000 zł
Próg opłacalności (99 tys. zł/QALY)
ICER [zł/QALY]
140,000 zł
120,000 zł
100,000 zł
80,000 zł
60,000 zł
40,000 zł
20,000 zł
0 zł
Cena progowa
Ceny, przy których stosowanie ocenianej
technologii jest „opłacalne” w porównaniu z danym
komparatorem
0 zł
1,000 zł
Zależność wartości ICER od ceny zbytu netto
Cena [zł]
2,000 zł
Wyniki bez (QA)LY i ICER’a (2)
Przypadek 2: Wyniki bez (QA)LY i ICER’a:
analiza minimalizacji kosztów
 szczególny przypadek analizy efektywności kosztów,
 analiza właściwa, gdy porównywane interwencje dają porównywalne wyniki zdrowotne
(wniosek z analizy klinicznej),
Brak dodatkowej korzyści klinicznej, związanej z
zastąpieniem aktualnej praktyki nowym postępowaniem,
nie można oszacować kosztu uzyskania dodatkowego
efektu (ICER/ICUR)
ALE
można sprawdzić, czy wprowadzenie nowej interwencji
pozwoli zminimalizować (zmniejszyć) koszty
(dzięki temu, że tańsza interwencja zastąpi droższą)
Wynik CMA = koszt leczenia ocenianym lekiem – koszt leczenia komparatorem
Czym NIE JEST analiza ekonomiczna?
Pełna analiza ekonomiczna…
• nie jest dowodem naukowym efektywności klinicznej
(jest „modelem” opartym na dowodach i założeniach)
• nie jest wyłącznie porównaniem kosztów
• nie jest analizą kosztów leczenia choroby
• nie służy do oceny kosztów, jakie w wyniku objęcia
refundacją będzie ponosić NFZ (ani inne podmioty)
• nie służy wyłonieniu najtańszych interwencji
(tylko tych, dla których koszt zyskanej korzyści spełnia
przyjęte kryterium „opłacalności” – mogą to być technologie
drogie, jeśli jednocześnie wnoszą znaczną dodatkową
korzyść kliniczną)
Mała statystyka ….
2005-2011 AOTM
651 Rekomendacji*
2007 r. – 13 rekomendacji
2008 r. – 73 rekomendacji
2009 r. – 114 rekomendacji
2010 r. – 156 rekomendacji
2011r. - 295 rekomendacji
260
210
2007
2008
160
2009
2010
110
2011
60
10
*rekomendacji, stanowisk, opinii
2007
2008
2009
2010
2011
35
Rekomendacje AOTM 2005-2011
Rekomendacje
AOTM 2005-2011
Listy refundacyjne (leki dostępne w aptece)
172
Innowacyjne leki onkologiczne i hematologiczne
(programy terapeutyczne NFZ, katalog chemioterapii)
88
Innowacyjne leki wysokospecjalistyczne (programy
terapeutyczne NFZ)
93
Technologie nielekowe (wyroby medyczne, procedury
diagnostyczne)
47
Samorządowe i Ministerialne programy zdrowotne
251
SUMA
651