Grupa Sanofi ogłosiła pozytywne wstępne wyniki podstawowego

INFORMACJA PRASOWA
Grupa Sanofi ogłosiła pozytywne wstępne wyniki
podstawowego badania fazy III JAKARTA oceniającego
stosowanie inhibitora JAK2 w leczeniu mielofibrozy
Paryż, Francja – 17 maja 2013 r. – Sanofi (EURONEXT: SAN i NYSE: SNY) ogłosiła,
że w jednym z podstawowych badań oceniających stosowanie selektywnego inhibitora JAK2,
SAR302503, w leczeniu mielofibrozy (MF), określanym akronimem JAKARTA, uzyskano
pierwszorzędowe punkty końcowe w obu grupach dawkowania. Pierwszorzędowym punktem
końcowym była ocena odsetka pacjentów ze zmniejszeniem objętości śledziony o ≥35%.
Zgodnie z danymi uzyskanymi podczas wcześniejszych badań, najczęstszymi zdarzeniami
niepożądanymi były: niedokrwistość, biegunka, nudności i wymioty. Pełne wyniki zostaną
zaprezentowane podczas zbliżającego się kongresu medycznego.
Mielofibroza to rzadka, wyniszczająca i zagrażająca życiu hematologiczna choroba
nowotworowa charakteryzująca się nieprawidłową produkcją krwinek i bliznowaceniem,
czyli włóknieniem, w szpiku kostnym.
– Pacjenci z zaawansowaną mielofibrozą są ciężko chorzy i wymagają metod leczenia,
które doprowadzą do poprawy ich stanu klinicznego. Jestem zadowolony z wyników badania
JAKARTA i chciałbym podziękować pacjentom i badaczom, którzy wzięli w nim udział –
powiedział Debasish Roychowdhury, M.D., Starszy Wiceprezes i dyrektor dywizji Sanofi
Oncology. – Od chwili nabycia praw do cząsteczki przez Sanofi, SAR302503 awansował z fazy
I do ukończenia podstawowych badań fazy III w czasie krótszym niż trzy lata. Obecnie
planujemy złożenie wniosków rejestracyjnych do właściwych władz, aby udostępnić
ten lek pacjentom.
SAR302503 jest nowatorskim, będącym obecnie w fazie badań, selektywnym inhibitorem JAK2.
Sanofi Oncology prowadzi obecnie badania rozwojowe dotyczące stosowania tego leku
w leczeniu trzech głównych typów nowotworów mieloproliferacyjnych: pierwotnej mielofibrozy,
w tym leczonej wcześniej ruksolitynibem; czerwienicy prawdziwej i nadpłytkowości samoistnej.
Informacje o badaniu JAKARTA
W randomizowanym, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby w 24 krajach,
kontrolowanym placebo badaniu fazy III określanym akronimem JAKARTA oceniano
stosowanie SAR302503 raz na dobę w porównaniu z placebo u 289 chorych na mielofibrozę
pierwotną, mielofibrozę po czerwienicy prawdziwej lub mielofibrozę po nadpłytkowości
samoistnej, zaklasyfikowaną jako choroba średniego – stopnia 2 – lub wysokiego ryzyka.
Zakwalifikowanych pacjentów z liczbą płytek ≥50.000/μl przydzielono w sposób randomizowany
do grup otrzymujących raz na dobę doustną dawkę 400mg SAR302503, 500 mg of SAR302503
lub placebo przez dwadzieścia cztery tygodnie (w sześciu cyklach).
Pierwszorzędowym punktem końcowym był odsetek pacjentów ze zmniejszeniem objętości
śledziony o ≥35% po 24 tygodniach leczenia. Do najważniejszych drugorzędowych punktów
końcowych należą: ocena objawów towarzyszących według całkowitej punktacji oceniającej
ich nasilenie,
uwzględniającej
sześć
kluczowych
objawów
klasyfikowanych
według zmodyfikowanego dzienniczka Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MF-SAF).
Sanofi ocenia również, na ile badany związek może przyczyniać się do cofania procesu
włóknienia w szpiku kostnym. Po ukończeniu 24 tygodni leczenia lub po wystąpieniu progresji
choroby możliwe było przejście pacjentów z grupy placebo do grupy leczonej SAR302503.
Badanie JAKARTA uzyskało specjalną ocenę protokołu (ang. Special Protocol Assessment,
SPA) od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków, co oznacza, że plan przebiegu próby
klinicznej fazy III, z jej klinicznymi punktami końcowymi włącznie, został zaakceptowany
jako wystarczający do uzasadnienia wniosku o dopuszczenie leku do obrotu na terenie Stanów
Zjednoczonych. Dodatkowe informacje na temat badania są dostępne na stronie internetowej
www.clinicaltrials.gov.
Informacje o hamowaniu JAK2 i SAR302503
Prawidłowe funkcjonowanie szlaku JAK/STAT jest niezbędne do rozwoju krwinek. Deregulacja
sygnalizacji w szlaku JAK/STAT wiąże się z rozwojem mielofibrozy (MF) i powiązanych
z nią innych nowotworów mieloproliferacyjnych, takich jak czerwienica prawdziwa
i nadpłytkowość samoistna. Do deregulacji szlaku JAK/STAT w przebiegu tych chorób dochodzi
w wyniku mutacji genów JAK2 i MPL (w szczególności mutacji punktowych JAK2V617F
i MPLW515L). Dodatkowo u nawet 50% chorych na MF stwierdza się „dziki typ” choroby,
co oznacza, że nie wykrywa się mutacji JAK2 lub MPL, jednak występuje deregulacja
przekazywania sygnałów za pośrednictwem JAK2.
SAR302503 jest nowatorskim, będącym obecnie w fazie badań selektywnym inhibitorem kinazy
JAK2. W badaniach przedklinicznych wykazywał skuteczność w leczeniu mielofibrotycznych
komórek z mutacją JAK2V617F lub MPLW515L. Jak wykazano we wcześniejszych próbach
klinicznych faz I i II, SAR302503 wykazywał aktywność u chorych na MF z JAK2 dzikiego typu
i zmutowaną (z mutacją JAK2V617F). Wyniki badania fazy II obejmującego pacjentów z MF
średniego – stopnia 2 – lub wysokiego ryzyka przedstawiono w ubiegłym roku, a ostateczne
wyniki są spodziewane w drugim kwartale 2013 r. Inne badanie fazy II u pacjentów leczonych
wcześniej ruksolitynibem, którzy wykazywali oporność na ten lek lub nie tolerowali
go, jest obecnie w toku.
Informacje o mielofibrozie
Mielofibroza (MF) jest rzadką, jednak ciężką chorobą krwi charakteryzująca się nieprawidłową
produkcją krwinek i włóknieniem (bliznowaceniem) w szpiku kostnym. Włóknienie w szpiku
kostnym utrudnia produkcję krwinek. Jest to kompensowane przez śledzionę i wątrobę,
które wytwarzają i magazynują dodatkowe komórki krwi, co powoduje powiększenie pierwszego
z tych narządów. Ze wszystkich nowotworów mieloproliferacyjnych związanych z mutacją
JAK2 MF charakteryzuje się najgorszym rokowaniem. Mediana okresu przeżycia u pacjentów
z grupy średniego – stopnia 2 – i wysokiego ryzyka wynosi około dwóch i pół roku; mediana
okresu przeżycia wszystkich chorych na MF wynosi około sześciu lat. Ryzyko przekształcenia
się choroby w ciągu 10 lat w śmiertelną ostrą białaczkę szpikową (AML) wynosi około 20%.
Dokładny wskaźnik chorobowości MF nie jest znany. W najnowszych badaniach naukowych
oceniano, że waha się on od 4,2 do 5,6 na 100.000 ludności w USA, czyli liczba wszystkich
chorych wynosi około 15.000. Dane na temat rozpowszechnienia MF w Europie są mniej
dokładne. Największe prawdopodobieństwo rozwoju choroby istnieje u osób w wieku
ponad sześćdziesięciu lat, przy czym ryzyko jest takie samo u osób obu płci.
Informacje o firmie Sanofi Oncology
Sanofi Oncology to globalny pion koncernu Sanofi z siedzibą w Cambridge w stanie Massachusetts
w USA i w Vitry we Francji. W Sanofi Oncology naszą inspiracją jest pacjent. Prowadzimy działalność
mającą na celu przekształcenie wiedzy naukowej w skuteczne leczenie, które zaspokoi istniejące
potrzeby terapeutyczne chorych nowotworowych i osób po przeszczepach narządowych. Dzięki naszej
ogólnoświatowej organizacji skupiającej utalentowanych, zaangażowanych pracowników tworzymy stale
odnawiany i zróżnicowany asortyment produktów. Motorem naszych działań są zasady innowacyjności,
personalizacji i zwiększania dostępu pacjentów do leków. W naszej opinii dostarczanie innowacyjnych
2/3
rozwiązań terapeutycznych wymaga współpracy z ekspertami z zewnątrz. Dlatego łączymy naszą
wewnętrzną wiedzę specjalistyczną z wiedzą i doświadczeniem największych autorytetów w dziedzinie
odkryć naukowych i badań klinicznych na całym świecie.
Informacje o Sanofi
Sanofi jest globalnym dostawcą usług zdrowotnych, zaangażowanym w odkrywanie, produkcję
i dystrybucję leków, które mają poprawić stan zdrowia pacjentów na całym świecie. Firma jest notowana
na giełdach w Paryżu (EURONEXT: SAN) oraz w Nowym Jorku (NYSE: SNY). Do Grupy Sanofi w Polsce
należą: Sanofi Pasteur, największy na świecie producent szczepionek, Zentiva – lider produkcji leków
generycznych w Europie Środkowo-Wschodniej, Nepentes Pharma, uznany w branży polski producent
dermokosmetyków oraz Genzyme, producent leków stosowanych w chorobach rzadkich. Jedna
z 80 fabryk Grupy Sanofi na świecie, jest zlokalizowana w Rzeszowie, Grupa Sanofi w Polsce zatrudnia
blisko 1000 pracowników. Według danych IMS Health Polska, Grupa Sanofi zajmuje jedno z wiodących
miejsc w krajowym rankingu największych firm farmaceutycznych. Sanofi-Aventis Sp. z o.o.
jest członkiem Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA, Izby
Gospodarczej Farmacja Polska, a także członkiem PASMI – Polskiego Związku Producentów Leków
bez Recepty.
Więcej informacji znajduje się na stronie www.sanofi.pl
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu amerykańskiej ustawy
o reformie postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z roku 1995
(Private Securities Litigation Reform) w aktualnie obowiązującej wersji. W myśl tej definicji, stwierdzenia odnoszące
się do przyszłości nie stanowią faktów historycznych. Stwierdzenia te zawierają przewidywania i oszacowania wraz
z założeniami będącymi podstawą do ich wysnuwania, a także obejmują stwierdzenia dotyczące planów, celów,
zamiarów i oczekiwań związanych z przyszłymi wynikami finansowymi, zdarzeniami, działaniami, usługami,
opracowywaniem produktów i możliwości, oraz stwierdzenia dotyczące przyszłych wyników. Stwierdzenia odnoszące
się do przyszłości zazwyczaj zawierają czasowniki typu „spodziewać się”, „oczekiwać”, „uważać, że...”, „zamierzać”,
„szacować”, „planować” i temu podobne. Mimo iż zarząd Sanofi jest przekonany o tym, że oczekiwania
zwerbalizowane w owych stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości są uzasadnione, inwestorzy powinni
zdawać sobie sprawę z tego, że informacje i stwierdzenia odnoszące się do przyszłości uzależnione
są od rozlicznych form ryzyka i niepewności, z których wiele nie daje się przewidzieć i z których wiele znajduje się
poza kontrolą Sanofi, oraz że owe formy ryzyka i niepewności mogą sprawić, że faktyczne wyniki i rozwój będą
znacznie się różniły od tych, które podano, implikowano czy przewidywano w informacjach lub stwierdzeniach
odnoszących się do przyszłości. Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują między innymi niepewność
nierozerwalnie związaną z badaniami naukowymi, przyszłymi danymi klinicznymi oraz analizami, w tym analizami
po wprowadzeniu na rynek, decyzjami urzędów rejestracyjnych, takich jak FDA czy EMA, dotyczącymi
tego, czy i kiedy zatwierdzić dany lek, produkt lub jego zastosowanie biologiczne, które to decyzje dotyczące
dowolnego produktu zgłoszonego do rejestracji wraz z decyzjami dotyczącymi oznakowań i innych aspektów
mogą wpłynąć na dostępność lub powodzenie takiego produktu; nieudzieleniem gwarancji, że produkty zgłoszone
do rejestracji, o ile zostaną zatwierdzone, odniosą sukces na rynku; przyznaniem innych zezwoleń i sukcesem
rynkowym produktów alternatywnych; zdolność Grupy do wykorzystania zewnętrznych możliwości wzrostu,
jak również kwestie omówione lub określone w publicznie dostępnej dokumentacji przedłożonej przez Sanofi
instytucjom SEC i AMF, w tym między innymi wymienione w rozdziałach „Czynniki ryzyka” i „Ostrzeżenia dotyczące
stwierdzeń odnoszących się do przyszłości” w raporcie rocznym Grupy Sanofi na formularzu 20 F za rok zakończony
31 grudnia 2012 r. Sanofi nie przyjmuje żadnych zobowiązań uaktualniania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń
odnoszących się do przyszłości, chyba że jest to wymagane stosownymi przepisami prawnymi.
Osoby kontaktowe:
Monika Chmielewska-Żehaluk
Dyrektor Działu Komunikacji
Tel. +48 22 280 07 53; kom. +48 695 588 881
[email protected]
3/3