Badania niekomercyjne w Polsce
advertisement
Niekomercyjne badania kliniczne w onkologii – proces aplikacyjny i przygotowanie dokumentacji Dr Agnieszka Byszek , Dr Iwona Skoneczna Polskie Biuro ds. Współpracy z EORTC European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) • Prywatna organizacja non-profit założona w 1962 • Główny cel: promocja i prowadzenie badań w celu poprawy leczenia chorób nowotworowych • Główne aktywności: prowadzenie badań klinicznych Międzynarodowych & wielodyscyplinarnych Rozwój nowych technologii medycznych Definiowanie nowych standardów leczenia Duże akademickie badania Skupianie się na nowotworach rzadkich Zapewnienie jakości Henri Tagnon, Co-founder of EORTC Badania translacyjne i biobankowanie EORTC dzisiaj • Niezależna pan-Europejska infrastruktura badań nad nowotworami łącząca badania kliniczne & badania translacyjne • Sieć ponad 300 instytucji z 29 krajów z dostępem do dużej liczby pacjentów • +/- 2,000 współpracujących lekarzy (klinicyści, patolodzy, radiolodzy, naukowcy,....) • 50,000 pacjentów w obserwacji follow-up • +/-30 badań z otwartą rekrutacją • 10-15 nowych badań na rok KLINICZNE DZIAŁY BADAWCZE • SPECYFICZNE GRUPY NARZĄDOWE Brain Tumor Breast Cancer Children’s Leukemia Lung Cancer Leukemia Lymphoma Melanoma Soft Tissue and Bone Sarcoma Gastro-Intestinal Tract Cancer Genito-Urinary Tract Cancer Gynecological Cancer Head and Neck Cancer INNE GRUPY/KOMITETY Infectious Diseases Quality of Life Radiation Oncology Elderly Cutaneous Lymphoma EORTC Headquarters • Wysoko wyspecjalizowana infrastruktura badań klinicznych • Zespół: ~180 osób • Regularnie audytowana • Rozwój nowych metodologii • Programy partnerskie • Organizacja szkoleń • 2000-2013: 1639 zrecenzowanych publikacji 5 Europejska Organizacja do Badań i Leczenia Raka Praktyka i badania medyczne zależą od siebie badania translacyjne badania podstawowe praktyka medyczna badania kliniczne nauczanie EORTC INFRASTRUCTURE TO SUPPORT NEW GENERATION CLINICAL TRIALS • Translational Research Unit • Biobank • Quality Assurance in Radiotherapy (QART) • Imaging Sample tool VODCA platform QART platform ORTA, VISTA, Safe, PRISMA • Clinical infrastructure 7 Polska 2000-2013 Patients recruitment in Poland in EORTC studies (2000-2013) 250 200 150 Total pts enrolled 100 50 0 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 9 2009 2010 2011 2012 2013 EORTC 30021: „Randomizowane badanie kliniczne II fazy porównujące chemioterapię docetakselem w monoterapii z docetakselem wraz oblimersenem (Bcl-2 antysense) u chorych z hormonoopornym rakiem gruczołu krokowego” • COI 19/112 chorych • Annals of Oncology 20: 1264-1269, 2009 10 EORTC - Fenomenalna siła w chorobach rzadkich • Soft Tissue Sarcoma • Glivec • Melanoma • Largest adjuvant trials in shortest time frame • Brain Tumors • Adjuvant TMZ/XRT trial in GBM • Haemato-oncology • Leukemia • Lymphoma • Children Leukemia - trials / unique database trials / unique database trials / unique database • Head and Neck Cancer • Larynx preservation 11 Odsetek badań klinicznych prowadzonych przez sponsorów niekomercyjnych 2005-2013 (source of data: EMA, DIA 23-24 September 2014) 15026, 39% 23025, 61% • Badania kliniczne są niezbędne do rozwoju medycyny, szczególnie w onkologii również w rzadkich nowotworach Commercial trials Non-commercial trials • W Polsce prawie całkowity brak badań akademickich. W 2013 roku wg danych MZ w odpowiedzi na pismo Towarzystw Onkologicznych otwarto 2 badania niekomercyjne (EORTC) • Badania kliniczne stanowią podstawowe narzędzie w onkologii do oceny skuteczności nowych terapii, oceny czynników predykcyjnych i ustanowienia nowych standardów terapii (Evidence-Based Medicine) oraz ograniczenia kosztów Niekomercyjne/akademickie badania kliniczne •Wzrost kosztów prowadzenia badań klinicznych głównym zagrożeniem translacyjnych/klinicznych projektów •W Europie < 7% chorych onkologicznych może skorzystać z udziału w badaniach klinicznych •W Polsce ? < 1% ? • Zazwyczaj udział w badaniach klinicznych jest korzyścią dla chorego – wyższy niż rutynowy standard opieki i leczenia • Większość szpitali nie posiada dobrej infrastruktury do badań klinicznych • Badania kliniczne mogą przynosić przychód i prestiż 13 Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/akademickich w Polsce • Negatywna percepcja badań klinicznych w Polsce • Akademickie badania zwykle wiążą się niskimi kosztami – często niewielki grant i lek Zwykle założeniem nie jest rejestracja leku, tylko inny moment jego wykorzystania • np. leczenie skojarzone z operacją lub radioterapią • wcześniejsze lub późniejsze zastosowanie terapii Badania bez żadnego finansowania Badają rzadkie choroby Celem zwykle jest poprawa standardu leczenia 14 Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce Przeszkody administracyjno-biurokratyczno-prawne • nierozróżnienie badań akademickich od komercyjnych: • identyczne przepisy dotyczące przedkładanej dokumentacji • brak możliwości implementowania niektórych procedur (np. dokumenty leków zarejestrowanych w UE) • bardzo wysokie stawki obowiązkowego ubezpieczenia bez uwzględnienia różnic ryzyka • długotrwałe opracowywanie dokumentacji przez UPRL • konieczność składania dokumentacji w języku polskim • niedostateczna przejrzystość legislacyjna (nakładanie się kompetencji organów regulacyjnych ) 15 Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce Problemy związane z finansowaniem badań • Brak precyzyjnie wyodrębnionych kryteriów wskazujących, które elementy badań akademickich są możliwe do sfinansowania w ramach powszechnego ubezpieczenia zdrowotnego. W większości krajów UE podstawowe procedury w badaniach niekomercyjnych są finansowane w ramach ubezpieczenia i uznawane jako standard of care 16 Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce • Brak funduszy na prowadzenie badań akademickich nad biomarkerami dla leków - rozwiązanie wyodrębnienie funduszu na badania kliniczne niekomercyjne (np. Włochy) • Brak harmonizacji stawek na badania i rozwój w ramach badań akademickich w Polsce Finansowanie badań akademickich NCBiR Granty UE (np. FP7, Horyzont 2020) np. EUROSARC Granty firm farmaceutycznych??? 17 Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce Problemy związane z kontraktowaniem • Działy prawne i dyrekcje szpitali nie chcą kontraktować badań klinicznych o niskim budżecie • Obawy dotyczące rozliczania części terapii w ramach NFZ • Brak ramowych opisów standardów badań diagnostycznych, monitorujących i obserwacji po przebytym leczeniu onkologicznym (rodzaje i przeciętna liczba) • Chory uczestniczący w badaniu klinicznym nie traci prawa do leczenia w ramach ubezpieczenia zdrowotnego 18 Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce • Niejasna rola badań klinicznych w praktyce klinicznej • Niejasny sposób finansowania połączenia leczenia w ramach ubezpieczenia zdrowotnego i badania klinicznego, zwłaszcza mieszczącego się w ramach standardów opieki medycznej • Refundowane recepty na pozostałe standardowe terapie np. leki wspomagające czy przeciwbólowe • Rozliczanie wizyt w badaniach klinicznych z elementami opieki rutynowej – demonizacja zjawiska podwójnego finansowania 19 Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/akademickich w Polsce • Kontrakty w języku angielskim – duży problem dla polskich ośrodków, prawników • Kontrakty dwujęzyczne: Szablon tłumaczony przysięgle Indywidualna adaptacja w procesie negocjacji często długotrwała 20 Przesłanki do prowadzenia badań niekomercyjnych/akademickich • Jeśli chory z zaawansowanym rakiem ma przeciętnie wykonywane 3 badania TK / rok podczas standardowej chemioterapii • W badaniu klinicznym porównującym nową chth ze standardem sponsor zapłaci tylko za podanie nowego leku i dodatkowe badania TK (powyżej 3, które rutynowo należą się choremu) • System zaoszczędzi na kosztach standardowego leku (połowa chorych dostanie nowy, zwykle lepszy lek) • Wskutek badania: poprawa standardu leczenia jest zyskiem dla systemu i pacjenta 21 Polskie Biuro ds. Współpracy z EORTC • Ułatwienie otwierania i prowadzenia badań klinicznych EORTC w Polsce i w przyszłości w Europie Wschodniej • Zwiększenie liczby polskich ośrodków aktywnych w EORTC • Zwiększenie liczby rekrutowanych pacjentów w badaniach EORTC • Wspomaganie wymiany doświadczeń między ośrodkami polskimi i EORTC • Podnoszenie kwalifikacji/pozycji badaczy i młodych onkologów poprzez działania w strukturach EORTC 22 Dziękuję za uwagę • Centrum Onkologii-Instytut; Warszawa • EORTC:
