9. Tydzień Mózgu w Poznaniu 13-17 marca 2017 r. Dr hab. Maciej Figiel Zakład Neurobiologii Molekularnej Instytut Chemii Bioorganicznej PAN SESJA: CHOROBY I WADY ROZWOJOWE MÓZGU WTOREK – 14 marca 2017 r., g. 18.00 KOMÓRKI MACIERZYSTE I REGENRACJA CHOREGO MÓZGU Bardzo obiecującym narzędziem do badania i terapii chorób mózgu są komórki macierzyste. Największą ich zaletą jest fakt, że mogą one przekształcić się w każdy innym typ komórek ciała. Ta cecha komórek macierzystych nazywa się pluripotencjalnością. Z komórek macierzystych mogą powstawać także neurony podobne do tych, które występują w mózgu. Szczególnym typem komórek macierzystych są indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (iPSC). Ich wielką zaletą jest fakt, że naukowcy potrafią je produkować w laboratorium ze „zwykłych” komórek ciała pacjentów. Na przykład, można wyprodukować komórki macierzyste z komórek skóry, dlatego do pozyskania pluripotencjalnych komórek macierzystych nie są już potrzebne ludzkie zarodki. Stało się więc możliwe aby odwrócić proces różnicowania za pomocą pewnych narzędzi genetycznych. Polega to na pobraniu komórek skóry od pacjenta chorego na chorobę neurodegeneracyjną, taką jak choroba Huntingtona lub Alzheimera, następnie przekształcenie tych komórek w komórki macierzyste a dalej w neurony, które z kolei mogą regenerować mozg tego pacjenta. Takie podejście terapeutyczne nazywamy autologiczną terapią komórkową mającą na celu z jednej strony regenerację mózgu na dwa sposoby: poprzez zastąpienie utraconych neuronów i poprzez ochronę, i wsparcie dla pozostałych komórek mózgu. Zarodkowa natura komórek macierzystych może także pomóc w odpowiedzi na pytanie o początek i przebieg choroby neurodegeneracyjnej. W naszych badaniach odkryliśmy tożsame z komórkami zarodkowymi komórki iPSC wyprowadzone z myszy i pacjentów cierpiących na chorobę Huntingtona (HD), posiadające zmiany, które są charakterystyczne dla późnej choroby neurodegeneracyjnej [1]. Może to świadczyć o tym, że choroby neurodegeneracyjne w stadium bezobjawowym zaczynają się bardzo wcześnie, nawet na początku rozwoju człowieka. Wykład przedstawi również postępy zastosowania komórek iPCS nie tylko w terapii oraz biomedycynie i biotechnologii. Dodatkowym tematem wykładu będą specjalne genetyczne choroby neurologiczne, choroby poliglutaminowe (polyQ) oraz mysie modele tych chorób. Ich badanie pozwala nam zrozumieć uszkodzenia i regenerację mózgu. LITERATURA [1] Szlachcic, W. J., Switonski, P. M., Krzyzosiak, W. J., Figlerowicz, M. and Figiel, M.. Huntington disease iPSCs show early molecular changes in intracellular signaling, the expression of oxidative stress proteins and the p53 pathway. Dis. Model. Mech. 2015, 8, 1047–1057