Slajd 1

Leki sieroce
(orphan drugs)
Marcin Czuż
Marketing Produktów Farmaceutycznych
Definicja
Definicja leku sierocego została uskankcjonowana w roku 1983 w Orphan Drug Act w USA. Był to
akt zawierający wytyczne dla kongresu i producentów leków przeznaczonych dla chorych
stanowiących w USA grupę mniej niż 200.000 osób.
Leki sieroce to produkty lecznicze wykorzystywane w terapii chorób rzadkich. Zgodnie z
uregulowaniami Unii Europejskiej lek może zostać uznany za sierocy, który spełnia kryterium
chorobowości (incydentalności zachorowań) lub jego wprowadzenie na rynek ocenia się, jako
nieopłacalne (kryterium niewystarczającego zwrotu inwestycji).
Statystyka
UE
5 osób na 10 000 mieszkańców
USA
7,5 na 10 000 mieszkańców
Japonia
4 na 10 000 mieszkańców
Choroby rzadkie
Cystynoza, mukowiscydoza, choroba Fabryego, choroba Gauchera,
homocystynuria, drgawki kloniczne, tyrozynemina, hemofilia,
hemochromatoza, zespół Retta, dystrofia mięśniowa Duchenne'a i Beckera,
dystrofia miotoniczna, achodroplazja, rdzeniowy zanik mięśni, zespół kociego
krzyku, zespół Downa, zespół Angelmana, zespół Tourette’a, chorobę
Huntingtona, chorobę Friedreicha, zespół łamliwego chromosomu X, choroba
Wilsona i wiele innych
Obecnie zidentyfikowanych jest ok. 7 tys chorób sierocych
Stosowanie leków sierocych
1. Faza porejestrowa
2. Compassionate use (III faza badań klinicznych, kiedy potwierdzona jest
skuteczność i bezpieczeństwo terapii)
- wniosek o import docelowy
Przykłady firm produkujących leki o statusie sierocym
Ułatwienia dla producentów leków sierocych ze strony UE
1. możliwość uzyskania bezpłatnej porady i wszechstronnej pomocy ze strony Agencji ds.
Oceny Leków (EMEA), dotyczącej przygotowania protokołu badania klinicznego. Trudności przy
przygotowywaniu takiego dokumentu wynikają z naturalnych ograniczeń wynikającej z
ograniczonej ilości pacjentów włączanych do badań, ich właściwości, bezpieczeństwa i
skuteczności. (Protocol Assistance)
2. automatyczny dostęp do procedury scentralizowanej polegającej na uzyskaniu świadectwa
dopuszczenia do obrotu równocześnie we wszystkich krajach Unii Europejskiej
3. możliwości redukcji lub całkowitego zwolnienia z opłat rejestracyjnych przez dyrektora
wykonawczego EMEA (nie wyklucza to wprowadzenia dla firm innej formy ulg finansowych,
które mogą dodatkowo być stosowane przez poszczególne zainteresowane rozwojem tych
leków kraje członkowskie).
4. otrzymywanie 10 letniego okresu wyłączności na sprzedaż (Market Exclusivity)