Terapia genowa w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA)
advertisement
Terapia genowa w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) Rdzeniowy zanik mięśni jest chorobą neurodegeneracyjną prowadzącą do upośledzenia funkcji neuronów motorycznych. Przyczyną tej patologii jest obniżony poziom białka przeżycia neuronu motorycznego, kodowanego przez gen SMN1, jest. Badania prowadzone na mysim modelu tej choroby dają nadzieję na terapię. W badaniu zastosowano wirus scAAV9 (self-complementary adenoassociated virus 9) w celu dostarczenia genu Smn1 do neuronów motorycznych mysich noworodków. Bardzo wczesne zastosowanie terapii (u 1-dniowych myszy) pozwoliło na zachowanie funkcji motorycznych. Nature Biotechnology 28, 271 – 274 (2010) Data publikacji: 18.06.2010r.
