Terapia genowa w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA)

Terapia genowa w rdzeniowym
zaniku mięśni (SMA)
Rdzeniowy zanik mięśni jest chorobą neurodegeneracyjną prowadzącą do
upośledzenia funkcji neuronów motorycznych. Przyczyną tej patologii jest
obniżony poziom białka przeżycia neuronu motorycznego, kodowanego przez gen
SMN1, jest. Badania prowadzone na mysim modelu tej choroby dają nadzieję na
terapię. W badaniu zastosowano wirus scAAV9 (self-complementary adenoassociated virus 9) w celu dostarczenia genu Smn1 do neuronów motorycznych
mysich noworodków. Bardzo wczesne zastosowanie terapii (u 1-dniowych myszy)
pozwoliło na zachowanie funkcji motorycznych.
Nature Biotechnology 28, 271 – 274 (2010)
Data publikacji: 18.06.2010r.