Arkusz informacyjny: Populacje specjalne w badaniach klinicznych

Europejska Akademia
Pacjentów w obszarze
innowacyjnych
terapii
http://www.eupati.eu
Arkusz informacyjny: Populacje specjalne
w badaniach klinicznych
1. Co to jest populacja specjalna?
Niektóre grupy w populacji ogólnej mogą wymagać specjalnego badania. Może tak być,
ponieważ:
 istnieją określone ryzyka lub korzyści, które wymagają szczególnej uwagi
w przypadku określonych populacji,
 może być wymagana inna dawka lub schemat leczenia.
2. Jakie grupy są definiowane jako „populacje specjalne”?
 pacjenci z upośledzonym wydalaniem
 osoby w podeszłym wieku
 kobiety ciężarne i karmiące piersią
 dzieci
 podgrupy etniczne
3. Dlaczego te populacje wymagają specjalnego badania?
Osoby w podeszłym wieku
Stosowanie leków u tej populacji wymaga szczególnej ostrożności ze względu na częste
występowanie chorób zasadniczych, jednoczesne stosowanie innych leków i w konsekwencji
ryzyko interakcji lekowych.
Nie wszystkie potencjalne różnice mogące występować w populacjach osób w podeszłym
wieku można przewidzieć na podstawie populacji osób, które nie są w podeszłym wieku.
Może to uwzględniać różnice pod względem:
 farmakokinetyki — jak organizm przetwarza lek
 farmakodynamiki — jak lek wpływa na organizm,
 interakcji choroba-lek — interakcji między lekiem a istniejącymi chorobami,
 interakcji lekowych — interakcji między badanym lekiem a innymi lekami
przyjmowanymi przez pacjenta,
 odpowiedzi klinicznej — wpływu leku na chorobę.
Pacjenci z upośledzonym wydalaniem
W celu obserwowania działania u pacjentów z zaburzeniami wydalania wymagane są
określone badania farmakokinetyczne. Badania te powinny obejmować:
 Pacjentów w podeszłym wieku lub pacjentów młodszych z takim upośledzeniem
 Osoby mające trudności z usuwaniem leku z swego organizmu ze względu na
problemy z nerkami lub wątrobą
Kobiety ciężarne i karmiące piersią
Ogólnie kobiety ciężarne powinny być wykluczone z badań klinicznych, jeżeli lek nie jest
przeznaczony do stosowania w trakcie ciąży. Jeżeli kobieta zajdzie w ciążę podczas
otrzymywania leku, leczenie zwykle należy przerwać (jeżeli można to zrobić bezpiecznie).
W przypadku badań klinicznych obejmujących kobiety ciężarne, z uwagi na to, że lek jest
przeznaczony do stosowania w trakcie ciąży:
1
Europejska Akademia
Pacjentów w obszarze
innowacyjnych
terapii
http://www.eupati.eu
 badania toksyczności reprodukcyjnej są prowadzone rutynowo. Jednak szczególną
uwagę należy zwrócić na te badania zanim do badań klinicznych zostaną włączone
kobiety ciężarne.
 bardzo ważne jest obserwowanie ciąży, płodu i dziecka.
Gdy w badaniach klinicznych biorą udział matki karmiące piersią, ich dzieci powinny być
monitorowane pod kątem działania leku. W niektórych przypadkach lek (lub jego metabolity)
będzie wydzielany do kobiecego mleka i należy to zbadać.
Badania z udziałem dzieci (pediatria)
Dzieci stanowią szczególnie wrażliwą populację, toteż badania kliniczne z ich udziałem
powinny być prowadzone w warunkach zapewniających najlepszą możliwą ochronę.
Kategorie wiekowe są definiowane w następujący sposób:
 niemowlęta urodzone jako wcześniaki (urodzone przed 37 tygodniem ciąży)
 niemowlęta urodzone w terminie (0 do 27 dni)
 niemowlęta i małe dzieci (28 dni do 23 miesięcy)
 dzieci (2 do 11 lat)
 nastolatki (12 do 16/18 lat zależnie od regionu)
Przed włączeniem dzieci do badań klinicznych powinny być dostępne i ocenione dane
dotyczące bezpieczeństwa z badań dorosłych. W przypadku badań u dzieci, zazwyczaj
właściwe jest rozpoczęcie badań od starszych dzieci przed rozszerzeniem badania na dzieci
młodsze, a następnie niemowlęta.
Organizacja opracowująca lek powinna wcześniej przedłożyć obowiązkowy plan badania
pediatrycznego (ang. paediatric investigation plan, PIP) w celu upewnienia się, że lek można
odpowiednio opracowywać z udziałem dzieci.
Podgrupy etniczne
Wiele leków ma porównywalne charakterystyki i działanie w różnych regionach, jednak
należy je dokładnie poznać. Różnice pod względem czynników etnicznych mogą wpływać na
skuteczność lub bezpieczeństwo leku w populacji nowego regionu.
Do „powiązania” dwóch lub więcej regionów może być wymagane wygenerowanie
ograniczonej ilości danych klinicznych.
Farmakokinetykę, farmakodynamikę i działania terapeutyczne mogą pogarszać czynniki
etniczne. Zrozumienie charakterystyki leku pozwoli określić, jakiego rodzaju badania
pomostowe są konieczne w nowym regionie. Rodzaj leku, jego wskazania oraz wiek i/lub
płeć pacjenta mogą wpływać na to, w jaki sposób czynniki etniczne zmieniają działanie leku.
Na przykład utrzymująca się nietolerancja laktozy znacznie różni się między populacją
europejską oraz chińską.
4. Gdzie mogę dowiedzieć się więcej?
Ustawodawstwo i wytyczne zawierające dodatkowe informacje
• Dyrektywa 2001/20/WE Parlamentu Europejskiego i Rady:
http://eurlex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2001:121:0034:0044:en:PDF
• ICH Guideline M3 (R2) on non-clinical safety studies for the conduct of human clinical
trials and marketing authorisation for pharmaceuticals:
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/W
C500002720.pdf
• ICH Topic E5 (R1) Ethnic Factors in the Acceptability of Foreign Clinical Data
Note for guidance on ethnic factors in the acceptability of foreign clinical data
(CPMP/ICH/289/95):
2
Europejska Akademia
Pacjentów w obszarze
innowacyjnych
terapii
http://www.eupati.eu
•
•
•
•
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/W
C500002842.pdf
ICH Topic E 6 (R1) Guideline for Good Clinical Practice:
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/W
C500002874.pdf
ICH Topic E 7 Studies in Support of Special Populations: Geriatrics
Note for Guidance on Studies in Support of Special Populations: Geriatrics
(CPMP/ICH/379/95)
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/W
C500002875.pdf
ICH Topic E 8 General Considerations for Clinical Trials
Note for Guidance on General Considerations for Clinical Trials (CPMP/ICH/291/95):
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/W
C500002877.pdf
ICH Topic E 11 Clinical Investigation of Medicinal Products in the Paediatric Population
Note for guidance on clinical investigation of medicinal products in the paediatric
population (CPMP/ICH/2711/99):
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/W
C500002926.pdf
3