INFORMACJA PRASOWA Sanofi i Regeneron ogłaszają wstępne, pozytywne wyniki pierwszego badania klinicznego fazy III oceniającego skuteczność Alirocumabu (inhibitora PCSK9) w redukcji stężenia cholesterolu LDL. –Monoterapia alirocumabem prowadzi do trzykrotnie większej redukcji stężenia „złego” cholesterolu w porównaniu do terapii ezetymibem. – Paryż, Francja i Tarrytown, NY, USA – 16 maja 2013 r. – Sanofi (EURONEXT: SAN oraz NYSE: SNY) oraz Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) ogłosiły, że w badaniu klinicznym fazy III ODYSSEY MONO oceniającym alirocumab, eksperymentalne przeciwciało monoklonalne ukierunkowane na PCSK9 (ang. proprotein convertase subtilisin/kexin type 9), osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy dot. oceny skuteczności. Średnia redukcja stężenia LDL-C (cholesterolu związanego z frakcją lipoprotein o niskiej gęstości, tzw. „złego” cholesterolu) w stosunku do stanu wyjściowego oceniana po 24 tygodniach stosowania, stanowiąca pierwszorzędowy punkt końcowy, była istotnie statystycznie większa u pacjentów zrandomizowanych do grupy otrzymującej alirocumab w porównaniu do pacjentów zrandomizowanych do grupy ezetymibu (47,2% vs. 15,6%, p<0,0001). W badaniu tym stosowano metodę up-titration, polegającą na zwiększaniu dawki u tych osób, u których nie osiągnięto założonego stężenia cholesterolu LDL 70mg/dl (miligramów/decylitr), jednak u większości uczestników badania utrzymano początkową, niską dawkę alirocumabu wynoszącą 75mg (miligramów). – Jesteśmy podekscytowani wynikami pierwszego badania III fazy oceniającego alirocumab. Podczas gdy większość badań klinicznych w ramach naszego programu badawczego ocenia alirocumab w skojarzeniu z innymi lekami obniżającymi stężenie lipidów, tak te wyniki dotyczące stosowania go w monoterapii są zachęcające – powiedział Jay Edelberg M.D., Ph.D., kierownik jednostki ds. badań nad PCSK9 i wprowadzania do lecznictwa leków ukierunkowanych na PCSK9 w grupie Sanofi. – Podobnie jak w tym badaniu, także w kilku innych naszych badaniach klinicznych fazy III zostanie zastosowana metoda stopniowego zwiększania dawki (ang. up-titration) - metoda, której celem jest osiągnięcie zalecanych stężeń cholesterolu przy zastosowaniu możliwie najmniejszej skutecznej dawki anty-PCSK9. Z niecierpliwością czekamy na wyniki pozostałych badań tej fazy, w których oceniane jest stosowanie alirocumabu w różnych populacjach pacjentów, w skojarzeniu z różnymi standardowymi lekami i wg różnych schematów dawkowania. Odsetek pacjentów, którzy zgłosili wystąpienie działań niepożądanych w trakcie leczenia wynosił 78,4% w grupie stosującej ezetymib i 69,2% w grupie alirocumabu. Najczęstszymi spośród działań niepożądanych były stany zapalne (39,2% w grupie ezetymibu vs. 42,3% w grupie alirocumabu), do których zaliczano: nieżyt nosogardzieli, grypę i infekcje górnych dróg oddechowych. Odczyny w miejscu wstrzyknięcia wystąpiły u mniej niż 2% pacjentów w obu grupach. Działania niepożądane ze strony mięśni odnotowano u 3,9% pacjentów leczonych ezetymibem i 3,8% pacjentów leczonych alirocumabem. Badanie ODYSSEY MONO jest pierwszym z 12 toczących się badań klinicznych fazy III w ramach obejmującego ponad 23 tys. pacjentów programu badawczego ODYSSEY, którego wyniki przedstawiono do publicznej wiadomości. – Na całym świecie nadal istnieją miliony ludzi z niewystarczająco wyrównanym stężeniem cholesterolu LDL – stwierdził George D. Yancopoulos, M.D., Ph. D., Dyrektor ds. Naukowych firmy Regeneron i Prezes spółki Regeneron Laboratories. – Trzy lata temu nasze badania fazy I dostarczyły pierwszych danych klinicznych dowodzących, że blokowanie PCSK9 może prowadzić do istotnego obniżenia stężenia cholesterolu u ludzi. Z wielką satysfakcją mam dziś okazję przedstawić pierwsze dane z badań fazy III dotyczące tej obiecującej, potencjalnej nowej klasy leków obniżających stężenie lipidów. Należy zauważyć, że jest to dopiero początek publikacji wyników obszernych danych, których dostarczy szeroko zakrojony program badań klinicznych fazy III ODYSSEY. – Badanie ODYSSEY MONO (N=103) było randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniem klinicznym prowadzonym w grupach równoległych z aktywną grupą kontrolną, badaniem mającym na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania alirocumabu przez 24 tygodnie u pacjentów z hipercholesterolemią pierwotną oraz z umiarkowanym ryzykiem sercowo-naczyniowym. Pacjenci byli randomizowani do grupy otrzymującej monoterapię ezetymibem 10mg, stosowaną zamiast terapii statyną, lub do grupy, w której stosowano alirocumab w monoterapii. Pacjenci przyjmowali samodzielnie wstrzykiwany alirocumab początkowo w niskiej dawce 75 mg co dwa tygodnie, a następnie w 12 tygodniu zwiększano jego dawkę do 150 mg, jeżeli oznaczone w 8 tygodniu stężenie cholesterolu LDL było powyżej 70 mg/dl. Jednak większość osób otrzymujących ten lek w ramach omawianego badania kontynuowało stosowanie jego początkowej, niskiej dawki, ponieważ oznaczone u nich stężenie cholesterolu LDL w 8 tyg. badania wynosiło poniżej 70 mg/dl. Pacjenci wstrzykiwali sobie samodzielnie alirocumab przy użyciu jednorazowego wstrzykiwacza automatycznego o pojemności 1 mililitra (ml). Szczegółowe wyniki badania ODYSSEY MONO zostaną ogłoszone podczas nadchodzącej konferencji medycznej w 2014 r. Informacje o programie badawczym ODYSSEY Do ogólnoświatowego programu badań klinicznych fazy III ODYSSEY planowane jest włączenie ponad 23 tys. pacjentów. Aktualnie program ten obejmuje 12 badań klinicznych, z zastosowaniem alirocumabu oceniających jego skuteczność zarówno w skojarzeniu z innymi lekami obniżającymi stężenie lipidów, jak i w monoterapii. Pierwszorzędowym punktem końcowym tych badań fazy III jest średnia procentowa redukcja stężenia cholesterolu LDL po 24 tygodniach, Wyniki tych badań będą stanowić rzetelną miarę skuteczności i bezpieczeństwa dot. stosowania leku. Dodatkowo ocenianych będzie również kilka innych markerów lipidowych. Wchodzące w skład programu ODYSSEY badania kliniczne fazy III są tak zaprojektowane aby opracować różne opcje terapeutyczne, które pomogą poszczególnym pacjentom osiągnąć cele leczenia. Poza metodą dostosowywania dawki (tzw. ang. up-titration) stosowaną we wspomnianym badaniu, w którym pacjenci otrzymywali dawkę 75 mg alirocumabu co dwa tygodnie, i w sytuacji gdy nie osiągano założonych wartości docelowych stężenia cholesterolu LDL wówczas dawkę tą zwiększano do 150 mg alirocumabu podawaną co 2 tygodnie, w pozostałych badaniach z programu ODYSSEY oceniany jest także schemat dawkowania, w którym rozpoczyna się leczenie od dawki 150 mg alirocumabu podawanej co dwa tygodnie (schemat przeznaczony dla pacjentów wymagających wyjściowo większej redukcji stężenia cholesterolu LDL) jak również oceniane są schematy dawkowania polegające na podawaniu alirocumabu co cztery tygodnie. Do wszystkich badań z programu ODYSSEY, z wyjątkiem badań ODYSSEY CHOICE I i ODYSSEY OUTCOMES, włączono już zaplanowaną liczbę pacjentów. Więcej informacji na temat badań klinicznych ODYSSEY można znaleźć na stronie http://www.odysseytrials.com. Informacje o PCSK9 Wiadomo, że PCSK9 warunkuje stężenie krążących cząsteczek LDL-C gdyż wiąże się z receptorami dla LDL-C i prowadzi do ich degradacji, tym samym do zmniejszenia ich liczby na powierzchni komórek wątroby, w konsekwencji zmniejsza więc zdolność tego narządu do usuwania nadmiaru cząstek LDL-C krążących we krwi. Ponadto tradycyjne leki obniżające stężenie LDL, takie jak statyny, w rzeczywistości pobudzają produkcję PCSK9, co prowadzi do ograniczenia ich zdolności do obniżania stężenia LDL-C. Blokowanie szlaku syntezy PCSK9 stanowi więc potencjalny nowy mechanizm prowadzący do redukcji stężenia cholesterolu LDL. Informacje o alirokumabie Alirocumab jest eksperymentalnym, w pełni ludzkim przeciwciałem monoklonalnym, ukierunkowanym na blokowanie PCSK9. Podaje się go poprzez podskórne wstrzyknięcie. W badaniach przedklinicznych wykazano, że alirocumab poprzez zahamowanie PCSK9 - czynnika decydującego o ilości cholesterolu LDL krążącego we krwi, zwiększa liczbę receptorów dla LDL-C na hepatocytach, co w efekcie prowadzi do zmniejszenia stężenia cholesterolu LDL. Opisany powyżej lek eksperymentalny jest obecnie w fazie badań klinicznych i bezpieczeństwo oraz skuteczność jego stosowania nie zostały jeszcze w pełni ocenione przez jakikolwiek urząd rejestracyjny. Informacje o Sanofi Grupa Sanofi jest międzynarodową firmą farmaceutyczną, zaangażowaną w odkrywanie, produkcję i dystrybucję leków, które mają poprawić stan zdrowia pacjentów na całym świecie. Firma jest notowana na giełdach w Paryżu (EURONEXT: SAN) oraz w Nowym Jorku (NYSE: SNY). Do Grupy Sanofi w Polsce należą: Sanofi-Aventis Sp. z o.o. – producent leków innowacyjnych i OTC (bez recepty), Sanofi Pasteur, największy na świecie producent szczepionek, Zentiva – lider produkcji leków generycznych w Europie Środkowo-Wschodniej, Nepentes Pharma, uznany w branży producent dermokosmetyków, Genzyme, producent leków stosowanych w chorobach rzadkich oraz Merial, światowy lider w branży weterynaryjnej. Jedna z 82 fabryk Grupy Sanofi na świecie, jest zlokalizowana w Rzeszowie. Grupa Sanofi w Polsce zatrudnia blisko 1000 pracowników. Według danych IMS Health Polska, Grupa zajmuje jedno z wiodących miejsc w krajowym rankingu największych firm farmaceutycznych. Więcej informacji znajduje się na stronie www.sanofi.pl Informacje o Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Firma Regeneron z siedzibą w Tarrytown, stan Nowy Jork, USA jest wiodącą spółką biofarmaceutyczną, która prowadzi badania naukowe, odkrywa, projektuje, opracowuje, wytwarza i wprowadza na rynek preparaty przeznaczone do leczenia ciężkich chorób. Wśród produktów, które znajdują się w ofercie handlowej firmy Regeneron są m.in. leki okulistyczne oraz stosowane w terapii raka jelita grubego i rzadkich schorzeń zapalnych. Firma prowadzi również badania nad produktami w innych obszarach, w których istniejące terapie jeszcze nie spełniają potrzeb terapeutycznych, takich jak leczenie hipercholesterolemii, chorób nowotworowych, reumatoidalnego zapalenia stawów, astmy i atopowego zapalenie skóry. Dodatkowe informacje na temat firmy można uzyskać na stronie www.regeneron.com. Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości Sanofi Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu amerykańskiej ustawy o reformie postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z roku 1995 (Private Securities Litigation Reform) w aktualnie obowiązującej wersji. W myśl tej definicji stwierdzenia odnoszące się do przyszłości nie stanowią faktów historycznych. Stwierdzenia te zawierają przewidywania i oszacowania wraz z założeniami będącymi podstawą do ich wysnuwania, a także obejmują stwierdzenia dotyczące planów, celów, zamiarów i oczekiwań związanych z przyszłymi wynikami finansowymi, zdarzeniami, działaniami, usługami, opracowywaniem produktów i możliwości, oraz stwierdzenia dotyczące przyszłych wyników. Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości zazwyczaj zawierają czasowniki typu „spodziewać się”, „oczekiwać”, „uważać, że...”, „zamierzać”, „szacować”, „planować” i temu podobne. Mimo iż zarząd Sanofi jest przekonany o tym, że oczekiwania zwerbalizowane w owych stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości są uzasadnione, inwestorzy powinni zdawać sobie sprawę z tego, że informacje i stwierdzenia odnoszące się do przyszłości uzależnione są od rozlicznych form ryzyka i niepewności, z których wiele nie daje się przewidzieć i z których wiele znajduje się poza kontrolą Sanofi, oraz że owe formy ryzyka i niepewności mogą sprawić, że faktyczne wyniki i rozwój będą znacznie się różniły od tych, które podano, implikowano czy przewidywano w informacjach lub stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości. Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują między innymi niepewność nierozerwalnie związaną z badaniami naukowymi, przyszłymi danymi klinicznymi oraz analizami, w tym analizami po wprowadzeniu na rynek, decyzjami urzędów rejestracyjnych, takich jak FDA czy EMA, dotyczącymi tego, czy i kiedy zatwierdzić dany lek, produkt lub jego zastosowanie biologiczne, które to decyzje dotyczące dowolnego produktu zgłoszonego do rejestracji wraz z decyzjami dotyczącymi oznakowań i innych aspektów mogą wpłynąć na dostępność lub powodzenie takiego produktu; nieudzieleniem gwarancji, że produkty zgłoszone do rejestracji, o ile zostaną zatwierdzone, odniosą sukces na rynku; przyznaniem innych zezwoleń i sukcesem rynkowym produktów alternatywnych; zdolność Grupy do wykorzystania zewnętrznych możliwości wzrostu, tendencje w zmianach kursów walut i aktualnych stóp procentowych, wpływ polityk ograniczania kosztów i późniejszych zmian w ich treści, średnią liczbę akcji pozostających w obrocie, jak również kwestie omówione lub określone w publicznie dostępnej dokumentacji przedłożonej przez Sanofi instytucjom SEC i AMF, w tym między innymi wymienione w rozdziałach „Czynniki ryzyka” i „Ostrzeżenia dotyczące stwierdzeń odnoszących się do przyszłości” w raporcie rocznym Sanofi na formularzu 20 F za rok zakończony 31 grudnia 2012 r. Sanofi nie przyjmuje żadnych zobowiązań uaktualniania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń odnoszących się do przyszłości, chyba że jest to wymagane stosownymi przepisami prawnymi. Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości spółki Regeneron Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości, które obejmują zagrożenia i niepewności związane z przyszłymi zdarzeniami i przyszłymi wynikami firmy Regeneron, przy czym rzeczywiste zdarzenia lub wyniki mogą się istotnie różnić od podanych w niniejszych stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości. Takie stwierdzenia odnoszące się do przyszłości powinny być identyfikowane na podstawie takich słów, jak „oczekiwać”, „spodziewać się”, „mieć zamiar”, „planować”, „wierzyć”, „starać się”, „szacować” i ich odmian, a także podobnych wyrażeń, chociaż nie wszystkie zawierają te słowa identyfikujące. Stwierdzenia te oraz wspomniane zagrożenia i niepewności dotyczą m.in. charakteru, terminów i ewentualnego sukcesu oraz zastosowań leczniczych produktów firmy Regeneron, potencjalnych produktów tej firmy i produktów będących w stadium badań rozwojowych i programów badań klinicznych, będących obecnie w toku lub planowanych, w tym w szczególności alirokumabu; nieprzewidywalnych problemów z bezpieczeństwem wynikających z podawania produktów i przyszłych produktów pacjentom, w tym ciężkich powikłań lub działań niepożądanych w związku z zastosowaniem produktów firmy Regeneron będących w stadium badań rozwojowych w badaniach klinicznych; prawdopodobieństwa i terminów ewentualnych rejestracji przez właściwe organy i wprowadzenia do obrotu produktów firmy Regeneron będących w późnym stadium badań rozwojowych; ustaleń regulacyjnych i administracyjnych organów państwowych, które mogą opóźnić lub ograniczyć możliwość prowadzenia prac rozwojowych nad istniejącymi i przyszłymi produktami firmy Regeneron lub ich wprowadzenia do obrotu; produktów konkurencyjnych, które mogą wykazywać przewagę nad istniejącymi i przyszłymi produktami firmy Regeneron, niepewności co do akceptacji przez rynek istniejących i przyszłych produktów firmy Regeneron, zdolności firmy Regeneron do produkcji i zarządzania łańcuchami dostaw licznych produktów i przyszłych produktów; refundacji i objęcia refundacją przez niezależnych od firmy płatników, w tym organizacji Medicare i Medicaid; nieoczekiwanych wydatków; kosztów opracowania, produkcji i sprzedaży produktów; zdolności firmy Regeneron do realizacji jakichkolwiek jej projekcji lub wytycznych sprzedażowych lub innych projekcji finansowych i zmian założeń leżących u podłoża tych projekcji lub wytycznych; możliwości anulowania lub zerwania, bez odniesienia dalszego sukcesu przez produkt, jakiejkolwiek licencji lub umowy o współpracę, w tym umowy z grupą Sanofi i ze spółką Bayer HealthCare; zagrożeń związanych z własnością intelektualną osób trzecich oraz będących w toku lub przyszłych postępowań sądowych dotyczących tej własności. Dokładniejszy opis wymienionych zagrożeń i innych istotnych zagrożeń zawarty jest w dokumentacji firmy Regeneron złożonej w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd Stanów Zjednoczonych, w tym na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2012 r. i na formularzu 10-Q za kwartał zakończony 30 czerwca 2013 r. Czytelnika ostrzega się, aby nie polegał na stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości firmy Regeneron. Firma Regeneron nie przyjmuje na siebie jakiegokolwiek zobowiązania do publicznego aktualizowania stwierdzeń odnoszących się do przyszłości, w tym w szczególności jakichkolwiek projekcji lub wytycznych finansowych, czy to w wyniku otrzymania nowych informacji, wystąpienia przyszłych zdarzeń, czy innych czynników. Osoby kontaktowe: Monika Chmielewska-Żehaluk Dyrektor Działu Komunikacji Tel. +48 22 280 07 53; kom. +48 695 588 881 [email protected]