Sanofi i Regeneron ogłaszają wstępne, pozytywne wyniki

INFORMACJA PRASOWA
Sanofi i Regeneron ogłaszają wstępne, pozytywne wyniki
pierwszego badania klinicznego fazy III oceniającego skuteczność
Alirocumabu (inhibitora PCSK9) w redukcji stężenia
cholesterolu LDL.
–Monoterapia alirocumabem prowadzi do trzykrotnie większej redukcji stężenia „złego”
cholesterolu w porównaniu do terapii ezetymibem. –
Paryż, Francja i Tarrytown, NY, USA – 16 maja 2013 r. – Sanofi (EURONEXT: SAN oraz NYSE: SNY)
oraz Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) ogłosiły, że w badaniu klinicznym fazy III
ODYSSEY MONO oceniającym alirocumab, eksperymentalne przeciwciało monoklonalne
ukierunkowane na PCSK9 (ang. proprotein convertase subtilisin/kexin type 9), osiągnięto
pierwszorzędowy punkt końcowy dot. oceny skuteczności. Średnia redukcja stężenia LDL-C
(cholesterolu związanego z frakcją lipoprotein o niskiej gęstości, tzw. „złego” cholesterolu) w stosunku
do stanu wyjściowego oceniana po 24 tygodniach stosowania, stanowiąca pierwszorzędowy punkt
końcowy, była istotnie statystycznie większa u pacjentów zrandomizowanych do grupy otrzymującej
alirocumab w porównaniu do pacjentów zrandomizowanych do grupy ezetymibu (47,2% vs. 15,6%,
p<0,0001). W badaniu tym stosowano metodę up-titration, polegającą na zwiększaniu dawki
u tych osób, u których nie osiągnięto założonego stężenia cholesterolu LDL 70mg/dl
(miligramów/decylitr), jednak u większości uczestników badania utrzymano początkową, niską dawkę
alirocumabu wynoszącą 75mg (miligramów).
– Jesteśmy podekscytowani wynikami pierwszego badania III fazy oceniającego alirocumab. Podczas
gdy większość badań klinicznych w ramach naszego programu badawczego ocenia alirocumab
w skojarzeniu z innymi lekami obniżającymi stężenie lipidów, tak te wyniki dotyczące stosowania
go w monoterapii są zachęcające – powiedział Jay Edelberg M.D., Ph.D., kierownik jednostki ds. badań
nad PCSK9 i wprowadzania do lecznictwa leków ukierunkowanych na PCSK9 w grupie Sanofi. –
Podobnie jak w tym badaniu, także w kilku innych naszych badaniach klinicznych fazy III zostanie
zastosowana metoda stopniowego zwiększania dawki (ang. up-titration) - metoda, której celem
jest osiągnięcie zalecanych stężeń cholesterolu przy zastosowaniu możliwie najmniejszej skutecznej
dawki anty-PCSK9. Z niecierpliwością czekamy na wyniki pozostałych badań tej fazy,
w których oceniane jest stosowanie alirocumabu w różnych populacjach pacjentów, w skojarzeniu
z różnymi standardowymi lekami i wg różnych schematów dawkowania.
Odsetek pacjentów, którzy zgłosili wystąpienie działań niepożądanych w trakcie leczenia wynosił 78,4%
w grupie stosującej ezetymib i 69,2% w grupie alirocumabu. Najczęstszymi spośród działań
niepożądanych były stany zapalne (39,2% w grupie ezetymibu vs. 42,3% w grupie alirocumabu),
do których zaliczano: nieżyt nosogardzieli, grypę i infekcje górnych dróg oddechowych. Odczyny
w miejscu wstrzyknięcia wystąpiły u mniej niż 2% pacjentów w obu grupach. Działania niepożądane
ze strony mięśni odnotowano u 3,9% pacjentów leczonych ezetymibem i 3,8% pacjentów leczonych
alirocumabem.
Badanie ODYSSEY MONO jest pierwszym z 12 toczących się badań klinicznych fazy III w ramach
obejmującego ponad 23 tys. pacjentów programu badawczego ODYSSEY, którego wyniki
przedstawiono do publicznej wiadomości.
– Na całym świecie nadal istnieją miliony ludzi z niewystarczająco wyrównanym stężeniem cholesterolu
LDL – stwierdził George D. Yancopoulos, M.D., Ph. D., Dyrektor ds. Naukowych firmy Regeneron
i Prezes spółki Regeneron Laboratories. – Trzy lata temu nasze badania fazy I dostarczyły pierwszych
danych klinicznych dowodzących, że blokowanie PCSK9 może prowadzić do istotnego obniżenia
stężenia cholesterolu u ludzi. Z wielką satysfakcją mam dziś okazję przedstawić pierwsze dane z badań
fazy III dotyczące tej obiecującej, potencjalnej nowej klasy leków obniżających stężenie lipidów. Należy
zauważyć, że jest to dopiero początek publikacji wyników obszernych danych, których dostarczy szeroko
zakrojony program badań klinicznych fazy III ODYSSEY. –
Badanie ODYSSEY MONO (N=103) było randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniem
klinicznym prowadzonym w grupach równoległych z aktywną grupą kontrolną, badaniem mającym
na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania alirocumabu przez 24 tygodnie u pacjentów
z hipercholesterolemią pierwotną oraz z umiarkowanym ryzykiem sercowo-naczyniowym. Pacjenci
byli randomizowani do grupy otrzymującej monoterapię ezetymibem 10mg, stosowaną zamiast terapii
statyną, lub do grupy, w której stosowano alirocumab w monoterapii. Pacjenci przyjmowali samodzielnie
wstrzykiwany alirocumab początkowo w niskiej dawce 75 mg co dwa tygodnie, a następnie w 12
tygodniu zwiększano jego dawkę do 150 mg, jeżeli oznaczone w 8 tygodniu stężenie cholesterolu LDL
było powyżej 70 mg/dl. Jednak większość osób otrzymujących ten lek w ramach omawianego badania
kontynuowało stosowanie jego początkowej, niskiej dawki, ponieważ oznaczone u nich stężenie
cholesterolu LDL w 8 tyg. badania wynosiło poniżej 70 mg/dl. Pacjenci wstrzykiwali sobie samodzielnie
alirocumab przy użyciu jednorazowego wstrzykiwacza automatycznego o pojemności 1 mililitra (ml).
Szczegółowe wyniki badania ODYSSEY MONO zostaną ogłoszone podczas nadchodzącej konferencji
medycznej w 2014 r.
Informacje o programie badawczym ODYSSEY
Do ogólnoświatowego programu badań klinicznych fazy III ODYSSEY planowane jest włączenie
ponad 23 tys. pacjentów. Aktualnie program ten obejmuje 12 badań klinicznych, z zastosowaniem
alirocumabu oceniających jego skuteczność zarówno w skojarzeniu z innymi lekami obniżającymi
stężenie lipidów, jak i w monoterapii. Pierwszorzędowym punktem końcowym tych badań fazy III
jest średnia procentowa redukcja stężenia cholesterolu LDL po 24 tygodniach, Wyniki tych badań
będą stanowić rzetelną miarę skuteczności i bezpieczeństwa dot. stosowania leku. Dodatkowo
ocenianych będzie również kilka innych markerów lipidowych.
Wchodzące w skład programu ODYSSEY badania kliniczne fazy III są tak zaprojektowane
aby opracować różne opcje terapeutyczne, które pomogą poszczególnym pacjentom osiągnąć cele
leczenia. Poza metodą dostosowywania dawki (tzw. ang. up-titration) stosowaną we wspomnianym
badaniu, w którym pacjenci otrzymywali dawkę 75 mg alirocumabu co dwa tygodnie, i w sytuacji
gdy nie osiągano założonych wartości docelowych stężenia cholesterolu LDL wówczas dawkę
tą zwiększano do 150 mg alirocumabu podawaną co 2 tygodnie, w pozostałych badaniach z programu
ODYSSEY oceniany jest także schemat dawkowania, w którym rozpoczyna się leczenie od dawki 150
mg alirocumabu podawanej co dwa tygodnie (schemat przeznaczony dla pacjentów wymagających
wyjściowo większej redukcji stężenia cholesterolu LDL) jak również oceniane są schematy dawkowania
polegające na podawaniu alirocumabu co cztery tygodnie.
Do wszystkich badań z programu ODYSSEY, z wyjątkiem badań ODYSSEY CHOICE I i ODYSSEY
OUTCOMES, włączono już zaplanowaną liczbę pacjentów. Więcej informacji na temat badań
klinicznych ODYSSEY można znaleźć na stronie http://www.odysseytrials.com.
Informacje o PCSK9
Wiadomo, że PCSK9 warunkuje stężenie krążących cząsteczek LDL-C gdyż wiąże się z receptorami
dla LDL-C i prowadzi do ich degradacji, tym samym do zmniejszenia ich liczby na powierzchni komórek
wątroby, w konsekwencji zmniejsza więc zdolność tego narządu do usuwania nadmiaru cząstek LDL-C
krążących we krwi. Ponadto tradycyjne leki obniżające stężenie LDL, takie jak statyny, w rzeczywistości
pobudzają produkcję PCSK9, co prowadzi do ograniczenia ich zdolności do obniżania stężenia LDL-C.
Blokowanie szlaku syntezy PCSK9 stanowi więc potencjalny nowy mechanizm prowadzący do redukcji
stężenia cholesterolu LDL.
Informacje o alirokumabie
Alirocumab jest eksperymentalnym, w pełni ludzkim przeciwciałem monoklonalnym, ukierunkowanym
na blokowanie PCSK9. Podaje się go poprzez podskórne wstrzyknięcie. W badaniach przedklinicznych
wykazano, że alirocumab poprzez zahamowanie PCSK9 - czynnika decydującego o ilości cholesterolu
LDL krążącego we krwi, zwiększa liczbę receptorów dla LDL-C na hepatocytach, co w efekcie prowadzi
do zmniejszenia stężenia cholesterolu LDL.
Opisany powyżej lek eksperymentalny jest obecnie w fazie badań klinicznych i bezpieczeństwo
oraz skuteczność jego stosowania nie zostały jeszcze w pełni ocenione przez jakikolwiek urząd
rejestracyjny.
Informacje o Sanofi
Grupa Sanofi jest międzynarodową firmą farmaceutyczną, zaangażowaną w odkrywanie, produkcję
i dystrybucję leków, które mają poprawić stan zdrowia pacjentów na całym świecie. Firma jest notowana
na giełdach w Paryżu (EURONEXT: SAN) oraz w Nowym Jorku (NYSE: SNY). Do Grupy Sanofi w Polsce należą:
Sanofi-Aventis Sp. z o.o. – producent leków innowacyjnych i OTC (bez recepty), Sanofi Pasteur, największy
na świecie producent szczepionek, Zentiva – lider produkcji leków generycznych w Europie Środkowo-Wschodniej,
Nepentes Pharma, uznany w branży producent dermokosmetyków, Genzyme, producent leków stosowanych
w chorobach rzadkich oraz Merial, światowy lider w branży weterynaryjnej. Jedna z 82 fabryk Grupy Sanofi
na świecie, jest zlokalizowana w Rzeszowie. Grupa Sanofi w Polsce zatrudnia blisko 1000 pracowników.
Według danych IMS Health Polska, Grupa zajmuje jedno z wiodących miejsc w krajowym rankingu największych
firm farmaceutycznych.
Więcej informacji znajduje się na stronie www.sanofi.pl
Informacje o Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Firma Regeneron z siedzibą w Tarrytown, stan Nowy Jork, USA jest wiodącą spółką biofarmaceutyczną,
która prowadzi badania naukowe, odkrywa, projektuje, opracowuje, wytwarza i wprowadza na rynek preparaty
przeznaczone do leczenia ciężkich chorób. Wśród produktów, które znajdują się w ofercie handlowej firmy
Regeneron są m.in. leki okulistyczne oraz stosowane w terapii raka jelita grubego i rzadkich schorzeń zapalnych.
Firma prowadzi również badania nad produktami w innych obszarach, w których istniejące terapie jeszcze
nie spełniają potrzeb terapeutycznych, takich jak leczenie hipercholesterolemii, chorób nowotworowych,
reumatoidalnego zapalenia stawów, astmy i atopowego zapalenie skóry. Dodatkowe informacje na temat firmy
można uzyskać na stronie www.regeneron.com.
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości Sanofi
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu amerykańskiej ustawy o reformie
postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z roku 1995 (Private Securities
Litigation Reform) w aktualnie obowiązującej wersji. W myśl tej definicji stwierdzenia odnoszące się do przyszłości nie stanowią
faktów historycznych. Stwierdzenia te zawierają przewidywania i oszacowania wraz z założeniami będącymi podstawą
do ich wysnuwania, a także obejmują stwierdzenia dotyczące planów, celów, zamiarów i oczekiwań związanych z przyszłymi
wynikami finansowymi, zdarzeniami, działaniami, usługami, opracowywaniem produktów i możliwości, oraz stwierdzenia
dotyczące przyszłych wyników. Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości zazwyczaj zawierają czasowniki typu „spodziewać
się”, „oczekiwać”, „uważać, że...”, „zamierzać”, „szacować”, „planować” i temu podobne. Mimo iż zarząd Sanofi jest przekonany
o tym, że oczekiwania zwerbalizowane w owych stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości są uzasadnione, inwestorzy
powinni zdawać sobie sprawę z tego, że informacje i stwierdzenia odnoszące się do przyszłości uzależnione są od rozlicznych
form ryzyka i niepewności, z których wiele nie daje się przewidzieć i z których wiele znajduje się poza kontrolą Sanofi,
oraz że owe formy ryzyka i niepewności mogą sprawić, że faktyczne wyniki i rozwój będą znacznie się różniły
od tych, które podano, implikowano czy przewidywano w informacjach lub stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości.
Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują między innymi niepewność nierozerwalnie związaną z badaniami naukowymi,
przyszłymi danymi klinicznymi oraz analizami, w tym analizami po wprowadzeniu na rynek, decyzjami urzędów rejestracyjnych,
takich jak FDA czy EMA, dotyczącymi tego, czy i kiedy zatwierdzić dany lek, produkt lub jego zastosowanie biologiczne,
które to decyzje dotyczące dowolnego produktu zgłoszonego do rejestracji wraz z decyzjami dotyczącymi oznakowań i innych
aspektów mogą wpłynąć na dostępność lub powodzenie takiego produktu; nieudzieleniem gwarancji, że produkty zgłoszone
do rejestracji, o ile zostaną zatwierdzone, odniosą sukces na rynku; przyznaniem innych zezwoleń i sukcesem rynkowym
produktów alternatywnych; zdolność Grupy do wykorzystania zewnętrznych możliwości wzrostu, tendencje w zmianach kursów
walut i aktualnych stóp procentowych, wpływ polityk ograniczania kosztów i późniejszych zmian w ich treści, średnią liczbę akcji
pozostających w obrocie, jak również kwestie omówione lub określone w publicznie dostępnej dokumentacji przedłożonej
przez Sanofi instytucjom SEC i AMF, w tym między innymi wymienione w rozdziałach „Czynniki ryzyka” i „Ostrzeżenia
dotyczące stwierdzeń odnoszących się do przyszłości” w raporcie rocznym Sanofi na formularzu 20 F za rok zakończony
31 grudnia 2012 r. Sanofi nie przyjmuje żadnych zobowiązań uaktualniania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń
odnoszących się do przyszłości, chyba że jest to wymagane stosownymi przepisami prawnymi.
Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości spółki Regeneron
Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości, które obejmują zagrożenia i niepewności
związane z przyszłymi zdarzeniami i przyszłymi wynikami firmy Regeneron, przy czym rzeczywiste zdarzenia lub wyniki mogą
się istotnie różnić od podanych w niniejszych stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości. Takie stwierdzenia odnoszące
się do przyszłości powinny być identyfikowane na podstawie takich słów, jak „oczekiwać”, „spodziewać się”, „mieć zamiar”,
„planować”, „wierzyć”, „starać się”, „szacować” i ich odmian, a także podobnych wyrażeń, chociaż nie wszystkie zawierają
te słowa identyfikujące. Stwierdzenia te oraz wspomniane zagrożenia i niepewności dotyczą m.in. charakteru, terminów
i ewentualnego sukcesu oraz zastosowań leczniczych produktów firmy Regeneron, potencjalnych produktów tej firmy
i produktów będących w stadium badań rozwojowych i programów badań klinicznych, będących obecnie w toku
lub planowanych, w tym w szczególności alirokumabu; nieprzewidywalnych problemów z bezpieczeństwem wynikających
z podawania produktów i przyszłych produktów pacjentom, w tym ciężkich powikłań lub działań niepożądanych w związku
z zastosowaniem produktów firmy Regeneron będących w stadium badań rozwojowych w badaniach klinicznych;
prawdopodobieństwa i terminów ewentualnych rejestracji przez właściwe organy i wprowadzenia do obrotu produktów firmy
Regeneron będących w późnym stadium badań rozwojowych; ustaleń regulacyjnych i administracyjnych organów państwowych,
które mogą opóźnić lub ograniczyć możliwość prowadzenia prac rozwojowych nad istniejącymi i przyszłymi produktami firmy
Regeneron lub ich wprowadzenia do obrotu; produktów konkurencyjnych, które mogą wykazywać przewagę nad istniejącymi
i przyszłymi produktami firmy Regeneron, niepewności co do akceptacji przez rynek istniejących i przyszłych produktów firmy
Regeneron, zdolności firmy Regeneron do produkcji i zarządzania łańcuchami dostaw licznych produktów i przyszłych
produktów; refundacji i objęcia refundacją przez niezależnych od firmy płatników, w tym organizacji Medicare i Medicaid;
nieoczekiwanych wydatków; kosztów opracowania, produkcji i sprzedaży produktów; zdolności firmy Regeneron do realizacji
jakichkolwiek jej projekcji lub wytycznych sprzedażowych lub innych projekcji finansowych i zmian założeń leżących u podłoża
tych projekcji lub wytycznych; możliwości anulowania lub zerwania, bez odniesienia dalszego sukcesu przez produkt,
jakiejkolwiek licencji lub umowy o współpracę, w tym umowy z grupą Sanofi i ze spółką Bayer HealthCare; zagrożeń
związanych z własnością intelektualną osób trzecich oraz będących w toku lub przyszłych postępowań sądowych dotyczących
tej własności. Dokładniejszy opis wymienionych zagrożeń i innych istotnych zagrożeń zawarty jest w dokumentacji firmy
Regeneron złożonej w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd Stanów Zjednoczonych, w tym na formularzu 10-K
za rok zakończony 31 grudnia 2012 r. i na formularzu 10-Q za kwartał zakończony 30 czerwca 2013 r. Czytelnika ostrzega
się, aby nie polegał na stwierdzeniach odnoszących się do przyszłości firmy Regeneron. Firma Regeneron nie przyjmuje
na siebie jakiegokolwiek zobowiązania do publicznego aktualizowania stwierdzeń odnoszących się do przyszłości,
w tym w szczególności jakichkolwiek projekcji lub wytycznych finansowych, czy to w wyniku otrzymania nowych informacji,
wystąpienia przyszłych zdarzeń, czy innych czynników.
Osoby kontaktowe:
Monika Chmielewska-Żehaluk
Dyrektor Działu Komunikacji
Tel. +48 22 280 07 53; kom. +48 695 588 881
[email protected]