Evolocumab CHMP Opinion Press Release

Amgen Biotechnologia Sp.z o.o.
ul. Domaniewska 50
02- 672 Warszawa
www.amgen.com
Informacja prasowa
KOMISJA EUROPEJSKA ZATWIERDZIŁA PRODUKT LECZNICZY REPATHA®
(EWOLOKUMAB), PIERWSZY INHIBITOR PCSK-9, W LECZENIU PACJENTÓW Z
WYSOKIM STĘŻENIEM CHOLESTEROLU.
Przełom w terapii pacjentów z niekontrolowanym stężeniem cholesterolu
Warszawa, dnia 21 lipca 2015 roku – firma Amgen (NASDAQ:AMGN) ogłosiła, że Komisja
Europejska zatwierdziła dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego Repatha® (ewolokumab),
u pacjentów z wysokim niekontrolowanym stężeniem cholesterolu, którzy wymagają
zastosowania dodatkowego leczenia w celu zmniejszenia stężenia cholesterolu LDL.
Repatha® to pierwsze, całkowicie ludzkie przeciwciało monoklonalne, zatwierdzone na świecie,
hamujące aktywność konwertazy białkowej subtylizyny/keksyny typu 9 (PCSK9). Białko to
ogranicza zdolność wątroby do usuwania z krwi lipoprotein o niskiej gęstości (LDL).1
Podwyższone stężenie cholesterolu LDL uznawane jest za ważny czynnik ryzyka chorób układu
krążenia2,3.
Komisja Europejska zatwierdziła zastosowanie leku Repatha® w następujących wskazaniach:
Hipercholesterolemia i dyslipidemia mieszana:
Produkt leczniczy Repatha® jest wskazany do stosowania u dorosłych z pierwotną
hipercholesterolemią (rodzinną heterozygotyczną i nierodzinną) lub mieszaną dyslipidemią jako
uzupełnienie diety:
 w skojarzeniu ze statyną lub statyną i innymi lekami hipolipemizującymi u pacjentów, u
których nie jest możliwe osiągnięcie docelowego stężenia cholesterolu LDL przy
zastosowaniu statyny w najwyższej tolerowanej dawce, albo
 w monoterapii lub w skojarzeniu z innymi lekami hipolipemizującymi u pacjentów
nietolerujących statyn, albo u których stosowanie statyn jest przeciwwskazane.
Postać homozygotyczna rodzinnej hipercholesterolemii
 Produkt leczniczy Repatha® jest wskazany do stosowania w skojarzeniu z innymi lekami
hipolipemizującymi u dorosłych i młodzieży w wieku co najmniej 12 lat z
homozygotyczną postacią hipercholesterolemii rodzinnej.
W aktualnie opublikowanych badaniach nie wykazano wpływu stosowania produktu Repatha®
na ryzyko zachorowania na choroby układu sercowo-naczyniowego ani śmiertelność z przyczyn
sercowo-naczyniowych.
EUROPEJSKA KOMISJA ZATWIERDZIŁA ZASTOSOWANIE PRODUKTU LECZNICZEGO
REPATHAR (EWOLOKUMAB) W LECZENIU WYSOKIEGO STĘŻENIA CHOLESTEROLU
Strona 2
W Europie ponad 60% pacjentów wysokiego ryzyka nadal nie osiąga docelowego
stężenia cholesterolu, pomimo zastosowania leczenia statynami oraz innymi lekami
hipolipemizującymi. W przypadku pacjentów bardzo wysokiego ryzyka szacuje się że ten
problem może dotyczyć ponad 80%.4 Każdego roku, w Unii Europejskiej wydaje się na leczenie
chorób układu sercowo -naczyniowego ponad 106 miliardów EUR .5
„Zarejestrowanie tego leku w Europie to ważny krok naprzód dla pacjentów oraz dla leczenia
nieprawidłowego stężenia cholesterolu. Rejestracja ta stanowi przełom w walce z chorobami
układu sercowo-naczyniowego, w którą Amgen jest zaangażowany – powiedział Marcin
Hańczaruk, Dyrektor Generalny, Amgen Polska
Produkt leczniczy Repatha® to przede wszystkim nadzieja dla pacjentów z hipercholesterolemią
rodzinną, dziedziczną chorobą, której przyczyną są mutacje genetyczne prowadzące do
wysokiego stężenia cholesterolu LDL w młodym wieku – dodał prof. dr hab. Andrzej Rynkiewicz.
Lek Repatha® został zarejestrowany na podstawie danych z badań, w których do tej pory
uczestniczyło około 6000 pacjentów, w tym ponad 4500 pacjentów z wysokim stężeniem
cholesterolu. W 10 badaniach III fazy oceniano skuteczność i bezpieczeństwo stosowania
produktu leczniczego Repatha®, 6:
 u pacjentów z podwyższonym stężeniem cholesterolu leczonych statynami,
 u pacjentów z podwyższonym stężeniem cholesterolu leczonych statynami w skojarzeniu
z innymi lekami obniżającymi stężenie lipidów,
 w monoterapii z ezetymibem w grupie pacjentów nietolerujących statyn,
 u pacjentów z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HeFH)
 oraz u pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH), rzadką i
ciężką chorobą genetyczną7.
Udowodniono, że Repatha® istotnie zmniejszała stężenie cholesterolu LDL od 55% do 75% w
porównaniu z placebo i o około 35% do 45% w porównaniu z leczeniem ezetymibem.8,9,10 U
pacjentów z homozygotyczna postacią HoFH, Repatha® znacząco zmniejszała stężenie
cholesterolu LDL o 15 – 30% w porównaniu z placebo11. Uzyskane zmniejszenie stężenia LDLC było utrzymywane podczas długotrwałego leczenia.12
Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi w badaniach klinicznych u pacjentów
z pierwotną hipercholesterolemią i mieszaną dyslipidemią przy zastosowaniu zalecanych dawek
były: zapalenie błony śluzowej nosa i gardła, infekcje górnych dróg oddechowych , ból pleców,
bóle stawów, grypa i nudności. Profil bezpieczeństwa w populacji pacjentów z homozygotyczną
postacią rodzinnej hipercholesterolemii był spójny z profilem bezpieczeństwa wykazanym w
populacji pacjentów z pierwotną hipercholesterolemią i mieszaną dyslipidemią. Pełna informacja
na temat bezpieczeństwa została zawarta w Charakterystyce Produktu Leczniczego (ChPL)13.
Informacje o firmie - dziale kardiologicznym
Wykorzystując ponad trzydziestoletnie doświadczenie w dziedzinie opracowywania leków
biotechnologicznych przeznaczonych dla pacjentów z ciężkimi chorobami, firma Amgen
EUROPEJSKA KOMISJA ZATWIERDZIŁA ZASTOSOWANIE PRODUKTU LECZNICZEGO
REPATHAR (EWOLOKUMAB) W LECZENIU WYSOKIEGO STĘŻENIA CHOLESTEROLU
Strona 3
zajmuje się również obecnie ważnymi kwestiami naukowymi w celu ulepszenia opieki i
ułatwienia życia pacjentom z chorobami układu krążenia – główną przyczyną chorobowości i
umieralności na całym świecie.2,3 Badania firmy Amgen dotyczące chorób układu krążenia i
potencjalnych opcji terapeutycznych stanowią element rozwoju kompetencji firmy Amgen w
zakresie wykorzystania genetyki w celu identyfikacji i potwierdzenia zdefiniowanych punktów
uchwytu leków. Dzięki pracom badawczo-rozwojowym prowadzonym samodzielnie, a także we
współpracy z innymi, firma Amgen buduje listę opracowywanych leków na choroby układu
krążenia, obejmującą pewną ilość substancji eksperymentalnych, przeznaczonych do
rozwiązania kilku ważnych, wciąż aktualnych problemów pacjentów, takich jak wysokie
stężenie cholesterolu i niewydolność serca.
Informacje o firmie Amgen
Firma Amgen angażuje się w umożliwienie wykorzystania pełnego potencjału biologii na rzecz
pacjentów cierpiących na ciężkie choroby, poprzez odkrywanie, opracowywanie, produkcję i
dostarczanie innowacyjnych leków pochodzenia ludzkiego. Podejście to zakłada przede
wszystkim używanie narzędzi takich, jak zaawansowana genetyka człowieka, do wyjaśnienia
złożoności choroby i zrozumienia podstaw biologii człowieka.
Firma Amgen koncentruje się na obszarach, w których istnieje wiele niezaspokojonych potrzeb i
wykorzystuje swoje doświadczenie w produkcji leków biologicznych do poszukiwania
rozwiązań poprawiających rezultaty zdrowotne oraz znacząco podnoszących jakość życia
pacjentów. Firma Amgen, pionier w dziedzinie biotechnologii od 1980 r., stała się jedną z
wiodących na świecie niezależnych firm biotechnologicznych, docierających do milionów
pacjentów na całym świecie, opracowuje szereg przełomowych leków.
Dalsze informacje można znaleźć na stronie www.amgen.com oraz
http://www.multivu.com/players/English/7414052-amgen-repatha/. Obserwuj nas na
Twitterze: www.twitter.com/amgen
Bibliografia
1. Dane w archiwum firmy Amgen, Broszura Badacza.
2. American Heart Association (2014). Why Cholesterol Matters.
http://www.heart.org/HEARTORG/Conditions/Cholesterol/WhyCholesterolMatters/Why
-Cholesterol-Matters_UCM_001212_Article.jsp. Accessed July 2015.
3. World Health Organization. Global Status Report on Noncommunicable Diseases 2014.
Geneva, 2014.
4. Halcox JP, et al. Low Rates of Both Lipid-Lowering Therapy Use and Achievement of
Low-Density Lipoprotein Cholesterol Targets in Individuals at High-Risk for
Cardiovascular Disease across Europe. PLoS One. 2015;10(2).
5. Leal J, et al. Economic Costs. In: Nichols M, et al. European Cardiovascular Disease
Statistics 2012.
6. Sabatine MS, Giugliano RP, Wiviott SD, et al. Efficacy and Safety of Evolocumab in
Reducing Lipids and Cardiovascular Events. N Engl J Med. 2015;372:1500-1509.
EUROPEJSKA KOMISJA ZATWIERDZIŁA ZASTOSOWANIE PRODUKTU LECZNICZEGO
REPATHAR (EWOLOKUMAB) W LECZENIU WYSOKIEGO STĘŻENIA CHOLESTEROLU
Strona 4
7. Koren MJ, Lundqvist P, Bolognese M, et al. Anti-PCSK9 monotherapy for
hypercholesterolemia: the MENDEL-2 randomized, controlled phase III clinical trial of
evolocumab. J Am Coll Cardiol. 2014;63:2531-2540.
8. Robinson JG, Nedergaard BS, Rogers WJ, et al. Effect of evolocumab or ezetimibe added
to moderate or high-intensity statin therapy on LDL-C lowering in patients with
hypercholesterolemia. The LAPLACE-2 randomized clinical trial. JAMA.
2014;311:1870-1882.
9. Raal FJ, Stein EA, Dufour R, et al. PCSK9 inhibition with evolocumab (AMG 145) in
heterozygous familial hypercholesterolaemia (RUTHERFORD-2): a randomised, doubleblind, placebo-controlled trial. Lancet. 2015;385:331-340.
10. Stroes E, Colquhoun D, Sullivan D, et al. Anti-PCSK9 antibody effectively lowers
cholesterol in patients with statin intolerance: the GAUSS-2 randomized, placebocontrolled phase 3 clinical trial of evolocumab. J Am Coll Cardiol. 2014;63:2541-2548.
11. Raal FJ, Honarpour N, Blom DJ, et al. Inhibition of PCSK9 with evolocumab in
homozygous familial hypercholesterolaemia (TESLA Part B): a randomised, doubleblind, placebo-controlled trial. Lancet. 2015;385:341-50
12. Blom DJ, Hala T, Bolognese M. A 52-week placebo-controlled trial of evolocumab in
hyperlipidemia. N Engl J Med. 2014;370:1809-1819.
13. Charakterystyka Produktu Leczniczego Repatha