Warszawa, PLA.4600.609.2016.PB „Tak dla terapii na SMA w
advertisement
Warszawa, PLA.4600.609.2016.PB „Tak dla terapii na SMA w Polsce” Ul. Przy Forcie 10/99 02-495 Warszawa Szanowni Państwo! W odpowiedzi na petycję w sprawie leczenia rdzeniowego zaniku mięśnii (SMA) w Polsce uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji. Rdzeniowy zanik mięśni (SMA - spinal muscular atrophy) jest schorzeniem nerwowomięśniowym o podłożu genetycznym. W chorobie dochodzi do obumierania neuronów odpowiadających za pracę mięśni w rdzeniu kręgowym, wskutek czego mięśnie ciała słabną. W przebiegu choroby pacjent stopniowo traci siły oraz możliwość samodzielnego poruszania się. U niemowląt i małych dzieci pierwsze objawy pojawiają się nagle, a stan pogarsza się gwałtownie. Szybkiemu osłabieniu ulegają mięśnie kończyn, tułowia, płuc i przełyku. U starszych pacjentów choroba przebiega łagodniej. Wyróżnia się cztery rodzaje rdzeniowego zaniku mięśni. W Polsce SMA występuje z częstością 1 na 5000– 7000 urodzeń. Kontynuując moją wypowiedź chciałbym podkreślić, iż Ministrowi Zdrowia znana jest sytuacja osób chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Ze względu na postać oraz przebieg przedmiotowego schorzenia resort zdrowia przykłada do niego dużo uwagi realizując szeroko pojętą politykę zdrowotną. Działając w ramach obowiązujących przepisów prawnych podejmowane są wielokierunkowe działania celem udostępniania pacjentom coraz to nowszych opcji terapeutycznych. Ministerstwo Zdrowia dokłada wszelkich starań by sprostać oczekiwaniom wszystkich grup pacjenckich w Polsce. W tym celu prowadzone są staranne prace analityczne a specjaliści m.in. Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia regularnie zapoznają się z wynikami badań klinicznych oraz najbardziej aktualnymi publikacjami naukowymi. Należy wskazać, że w obecnej chwili stosuje się głównie leczenie objawowe polegające na walce z symptomami choroby związanymi z jej przebiegiem a zajmują się tym specjaliści z różnych dziedzin (neurolog, pulmonolog, ortopeda, fizjoterapeuta, dietetyk) i to oni w oparciu o najlepszą wiedzę medyczną i doświadczenie kliniczne decydują o postępowaniu w każdym indywidualnym przypadku. Rozszerzając powyższe, pragnę przekazać, że Narodowy Fundusz Zdrowia finansuje świadczenia wskazane w rozporządzeniu Ministra Zdrowia w sprawie świadczeń gwarantowanych z zakresu rehabilitacji leczniczej, wydanym na podstawie art. 31d z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych. W poniższej tabeli przedstawiam dane dotyczące liczby osób z rdzeniowym zanikiem mięśniowym (rozpoznania wg. ICD-10 G12 z rozszerzeniami) oraz wartości udzielonych im świadczeń w rodzaju rehabilitacja lecznicza w latach 20132015 Rok realizacji Nazwa rodzaju Liczba pacjentów Wartość 929 1 685 704 zł 1022 1 819 213 zł 1033 1 928 101 zł świadczenia 2013 Rehabilitacja lecznicza 2014 Rehabilitacja lecznicza 2015 Rehabilitacja lecznicza Ponadto uprzejmie dodaję, że w roku 2016 został wdrożony do realizacji program polityki zdrowotnej pn.: Krajowy program zmniejszania umieralności z powodu przewlekłych chorób płuc poprzez tworzenie sal nieinwazyjnej wentylacji mechanicznej na lata 20162018. Celem programu jest zmniejszenie umieralności z powodu przewlekłych chorób 2 płuc w Rzeczpospolitej Polskiej poprzez: zorganizowanie 220 stanowisk (sNWM) w oddziałach chorób płuc, wyposażenie tworzonych sNWM w sprzęt niezbędny do prowadzenia i monitorowania NWM, zwiększenie dostępności do NWM, nadzór i monitoring efektywności prowadzonych działań. W kryteriach kwalifikacji chorych wymagających leczenia w sali Nieinwazyjnej Wentylacji Mechanicznej (sNWM) wyszczególniono najczęstsze choroby, które prowadzą do ostrej lub zaostrzenia przewlekłej niewydolności oddychania. Wskazano m.in. na grupę chorób nerwowomięśniowych u osób dorosłych, w tym nardzeniowy zanik mięśni. Oznacza to, że również i osoby z tym schorzeniem będą mogły korzystać z utworzonych w ramach Programu sal Nieinwazyjnej Wentylacji Mechanicznej oraz podlegać rehabilitacji pulmonologicznej, realizowanej przez wyłonione w trakcie postępowania konkursowego podmioty wykonujące działalność leczniczą. Odnosząc się natomiast do kwestii terapii lekami stosowanymi w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni uprzejmie informuję, iż zgodnie z obecnym stanem wiedzy medycznej nie jest znane skuteczne technologia lekowa na SMA. Jakkolwiek w wielu krajach świata trwają intensywne badania. Należy wskazać, iż obecnie prowadzone są prace badawcze dla substancji m.in. Nusinersen (SMNRx), Olesoksim, CK-2127107, LMI070, RG7916, RG7800, AVXS-101. Należy przy tym wskazać, że wyżej wymienione produkty lekowe to stosunkowo nowe substancje, które na ten moment nie są jeszcze zarejestrowane na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej, a o których informację można znaleźć na stronie https://clinicaltrials.gov/. Należy dodać, że kwestię dostępności/rejestracji produktów leczniczych można sprawdzić na stronie internetowej http://pub.rejestrymedyczne.csioz.gov.pl/#results, która dysponuje olbrzymią liczbą danych dotyczących rejestru produktów leczniczych. Odnosząc się natomiast do kwestii refundacji przedmiotowych leków uprzejmie wyjaśniam, że zgodnie z aktualnym Obwieszczeniem Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych ww. leki nie są refundowane. W tym miejscu pragnę wyjaśnić, że zasady refundacji produktów leczniczych określone zostały w ustawie z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych. W myśli obecnie obowiązujących przepisów postępowanie administracyjne w temacie objęcia leku refundacją może zostać wyłącznie rozpoczęte wtedy, kiedy Wnioskodawca złoży stosowny wniosek. Zgodnie z art. 24 ust. 1 ww. ustawy wnioskodawca może złożyć 3 wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobu medycznego. Należy podkreślić, iż art. 2 pkt 27 przedmiotowej ustawy definiuje Wnioskodawcę jako: podmiot odpowiedzialny, przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego, podmiot uprawniony do importu równoległego w rozumieniu ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne, wytwórcę wyrobów medycznych, jego autoryzowanego przedstawiciela, dystrybutora albo importera, w rozumieniu ustawy z dnia 20 maja 2010 r. o wyrobach medycznych, a także podmiot działający na rynku spożywczym. Uprzejmie informuję, że do Ministra Zdrowia nie wpłynął wniosek o objecie refundacją i ustalenie urzędowej ceny ww. leków. Poruszając kwestię użycia i refundacji leków będących w trakcie rejestracji czy w trakcie badań klinicznych uprzejmie dodaję, iż w projekcie ustawy o zmianie ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych oraz niektórych innych ustaw została określona procedura wydawania zgody na zastosowanie produktu leczniczego w ramach programu indywidualnego stosowania produktu leczniczego poprzez dodanie art. 4f–4h oraz art. 65 ust. 2a w ustawie z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne (Dz. U. z 2008 r. poz. 271, z późn. zm.). Projektowane przepisy stanowią, że Minister Zdrowia będzie mógł wydać zgodę na zastosowanie produktu leczniczego, o którym mowa w art. 3 ust. 1 i 2 rozporządzenia (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 r. ustanawiającego wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiającego Europejską Agencję Leków (Dz. Urz. UE L 136 z 30.04.2004, str. 1-33; Polskie wydanie specjalne: rozdz. 13, t. 34, str. 229-261), dla którego złożony został wniosek o dopuszczenie do obrotu lub który jest w trakcie badań klinicznych, dla określonej grupy pacjentów, cierpiących na chorobę przewlekłą lub poważną, wycieńczającą lub zagrażającą życiu, jeżeli tej grupy pacjentów nie można poddać skutecznemu leczeniu produktem leczniczym dopuszczonym do obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej, w ramach programu indywidualnego stosowania produktu leczniczego. Należy podkreślić, że zgoda taka będzie mogła zostać wydana na wniosek podmiotu odpowiedzialnego, w przypadku produktu leczniczego, wobec którego został złożony wniosek o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu zgodnie z art. 6 rozporządzenia nr 726/2004/WE lub sponsora, w przypadku produktu leczniczego, który jest w trakcie badań klinicznych. Projektowane przepisy precyzują co zawiera 4 wniosek podmiotu, a także wskazuje, że do wniosku dołącza się szczegółowy opis programu indywidualnego stosowania, dla którego ma być wydana zgoda, zawierający wskazane w projekcie przepisu informacje. Projekt zakłada umożliwienie sprowadzenia z zagranicy produktu leczniczego, jeżeli będzie to niezbędne w celu zastosowania produktu leczniczego, w ilości koniecznej do realizacji programu indywidualnego stosowania. Chciałbym podkreślić, iż Ministerstwo Zdrowia podejmuje wszelkie możliwe działania mające na celu zwiększenie dostępu pacjentom do skutecznej i bezpiecznej farmakoterapii w ramach dostępnych środków publicznych. Realizując politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się zasadami medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii medycznych (HTA), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o alokacji środków publicznych. 5
